Aktualne możliwości leczenia chorób genetycznych

03.03.2014
dr n. med. Marek Bodzioch
Zakład Neurogenetyki, Katedra i Klinika Neurologii, Uniwersytet Jagielloński, Collegium Medicum

Choroby uwarunkowane genetycznie, w tym także choroby neurogenetyczne, pozostają na marginesie zainteresowania medycyny klinicznej ze względu na powszechne przekonanie o rzadkości ich występowania, małej dostępności badań diagnostycznych oraz braku możliwości skutecznego leczenia. Tymczasem w ciągu ostatnich 25 lat dokonał się w tej dziedzinie ogromny postęp, który zaowocował wieloma przełomowymi odkryciami pozwalającymi dokładnie poznać patomechanizmy chorób genetycznych. Wiedza ta stała się podstawą do rozpoczęcia prac nad stworzeniem zupełnie nowych metod leczenia. Dotychczas zarejestrowano co najmniej 600 badań klinicznych dotyczących terapii genowej i innych metod leczenia chorób genetycznych, takich jak enzymatyczna terapia zastępcza.1

Wybrane treści dla pacjenta
  • Choroba Huntingtona
  • Zespół Alporta
  • Pląsawica
  • Dyskinezy
  • Choroba Wilsona

Napisz do nas

Zadaj pytanie ekspertowi, przyślij ciekawy przypadek, zgłoś absurd, zaproponuj temat dziennikarzom.
Pomóż redagować portal.
Pomóż usprawnić system ochrony zdrowia.