Niemożliwe stało się możliwe – nowości w leczeniu SMA O rozwoju terapii genowej SMA, jej rejestracji w Europie i na świecie oraz testowanych w badaniach klinicznych lekach w świetle historii choroby opowiada dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak.
Badania przesiewowe pod kątem SMA u noworodków Od 1 lipca we wszystkich pomorskich szpitalach prowadzone są badania przesiewowe noworodków pod kątem rdzeniowego zaniku mięśni. Pierwsze dziecko, u którego w ten sposób zdiagnozowano chorobę, już leczy się w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym w Gdańsku.
Podawanie większej dawki nusinersenu może przyczyniać się do klinicznie istotnej poprawy funkcji ruchowych Firma Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) ogłosiła wyniki najnowszych badań podczas konferencji Cure SMA, w ramach wirtualnej sesji „Research & Clinical Care”, która odbyła się w dniach 9–11 czerwca 2021 r. Badania te sugerują, że podawanie większej dawki nusinersenu może przyczyniać się do klinicznie istotnej poprawy funkcji ruchowych.
Terapia genowa dla chorych na SMA – optymistyczne dane Dzięki terapii genowej podanej przedobjawowo większości dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) udaje się osiągnąć najważniejsze etapy rozwoju ruchowego – wynika z badań klinicznych. To bardzo oczekiwane i optymistyczne dane – ocenia prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak.
Olsztyn – badania przesiewowe noworodków w kierunku SMA W związku z dołączeniem przez Ministerstwo Zdrowia badań przesiewowych w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) do „Programu badań przesiewowych noworodków w Polsce” Instytut Matki i Dziecka rozpoczął wykonywanie tych badań dla noworodków urodzonych w Miejskim Szpitalu Zespolonym w Olsztynie.
Przesiew zmieni obraz SMA Zaktualizowany program badań przesiewowych u noworodków na lata 2019–2022 obejmie również testy w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni.
