Leczenie pacjentów z SMA mających 4 lub więcej kopii genu SMN2 Specjalistka odpowiada na pytanie o sytuację specyficznej grupy pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni.
SMA – tu naprawdę nastąpił przełom Nowoczesne leczenie pacjentów z SMA przywróciło im nadzieję na lepsze życie. – Byliśmy nieco zaskoczeni, że przyniosło ono aż tak dobre efekty – mówi dr Anna Łusakowska z Kliniki Neurologii WUM.
Długofalowe doświadczenia w leczeniu pacjentów z SMA Badania wykazały, że u pacjentów leczonych nusinersenem dochodzi nie tylko do stabilizacji choroby, ale w 94 proc. do poprawy stanu funkcjonalnego widocznego w czasie.
Czy podany transgen SMN1 integruje się z genomem pacjenta i czy może go uszkodzić? Czy po podaniu dożylnym może przedostać się do innych komórek niż alfa-motoneurony rdzenia, wywołując działania niepożądane podczas leczenia SMA?
Czego możemy się spodziewać w terapii SMA w najbliższych latach? Czy sukcesy w leczeniu SMA mogą się przyczynić do opracowania skutecznych metod terapii innych chorób neuronu ruchowego?
Czy terapię genową można powtórzyć? Zapoznaj się z odpowiedzią specjalistki na pytanie. Czy pod tym względem wszystkie grupy pacjentów obowiązują jednakowe zalecenia?
