Obraz kliniczny rdzeniowego zaniku mięśni Artykuł prezentuje opisy kliniczne naturalnego przebiegu najczęstszych postaci SMA bez podjętego leczenia. Ze względu na zmienny wiek wystąpienia i nasilenia objawów klinicznych SMA, wyróżnia się 5 postaci choroby: SMA0 (postać prenatalna), SMA1 (początek <6. mż.; dziecko nigdy nie siedzi), SMA2 (początek w 6–18. mż.; dziecko nigdy nie chodzi), SMA3 (początek objawów po osiągnięciu zdolności chodzenia) i SMA4 (początek objawów w wieku dorosłym).
MZ o negocjacjach ws. terapii genowej SMA Negocjacje przeszły na etap Ministerstwa Zdrowia – powiedział we wtorek wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski pytany o rozmowy w sprawie refundacji leku na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Dodał, że do porozumienia jeszcze dość daleko, ale rozmowy toczą się w bardzo dobrej atmosferze.
Terapia genowa SMA – oświadczenie Novartis Poland Rozmowy wokół podawanej jednorazowo terapii genowej wymagają gruntownej zmiany definicji wartości leczenia – czytamy w oświadczeniu firmy Novartis Poland Sp. z o.o. w sprawie negocjacji dotyczących objęcia refundacją ze środków publicznych terapii genowej w leczeniu SMA.
W kierunku SMA przebadano 58 339 noworodków Do 30 września br. przebadano w Instytucie Matki i Dziecka w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) 58 339 noworodków. W wykonanych badaniach przesiewowych wykryto i potwierdzono 8 przypadków SMA.
Terapia genowa SMA bez refundacji Negocjacje cenowe leku onasemnogen abeparwowek (Zolgensma) zakończyły się negatywną decyzją refundacyjną – podaje Ministerstwo Zdrowia.
Terapia genowa w leczeniu SMA Zapraszamy do obejrzenia wykładu prof. dr hab. n. med. Katarzyny Kotulskiej-Jóźwiak pt. „Terapia genowa w leczeniu SMA”. Ekspert przybliża, czym jest terapia genowa oraz jaki jest jej mechanizm działania. Poruszone są również kwestie skuteczności, profilu bezpieczeństwa oraz szans, jakie terapia genowa oferuje Polskim pacejntom ze zdiagnozowanym rdzeniowym zanikiem mięśni. MATERIAŁ FIRMY NOVARTIS
