Nusinersen wobec refundacji nowych leków w terapii SMA
Czy u pacjenta otrzymującego dotychczas nusinersen można zmienić leczenie na terapię genową?
17.07.2023
medycyna praktyczna dla lekarzy
medycyna praktyczna dla lekarzy
Czy u pacjenta otrzymującego dotychczas nusinersen można zmienić leczenie na terapię genową?
Po ogłoszeniu refundacji nowych leków pojawiły się wątpliwości, dlaczego terapię genową udostępniono tylko dla niemowląt w wieku poniżej 6 miesięcy. Ekspertka krótko omawia aktualny stan wiedzy na temat stosowania terapii genowej w różnych grupach wiekowych.
We wrześniu 2022 rozszerzono program lekowy NFZ, uzupełniając refundowaną w Polsce od 2019 roku terapię nusinersenem (Spinraza) dwiema nowymi opcjami leczenia. Na pytanie o korzyści płynące z tej zmiany odpowiada specjalistka.
Ekspert wyjaśnia, czy na podstawie liczby kopii genu można prognozować typ kliniczny rdzeniowego zaniku mięśni i tempo postępowania zaburzeń. Jakie ma to znaczenie dla leczenia modyfikującego przebieg choroby?
O rozwoju terapii genowej SMA, jej rejestracji w Europie i na świecie oraz testowanych w badaniach klinicznych lekach w świetle historii choroby opowiada dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak.
Realizację zaleceń Zespołu koordynacyjnego ds. leczenia chorych z SMA w trakcie pandemii omawia lek. Małgorzata Szymańska.
Na czym polega i jak się wykonuje badanie przesiewowe w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni, wyjaśnia dr n. med. Maria Jędrzejowska.
O rzeczywistej obserwowanej skuteczności terapii nusinersenem u polskich pacjentów mówi dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak.
Czy do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni nusinersenem kwalifikują się wszyscy pacjenci z tym rozpoznaniem niezależnie od wieku? - mówi prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk
Na pytanie odpowiedziała prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk
Zadaj pytanie ekspertowi, przyślij ciekawy przypadek,
zgłoś absurd, zaproponuj temat dziennikarzom.
Pomóż redagować portal.
Pomóż usprawnić system ochrony zdrowia.
