Przed dwoma laty siedmiolatkowi dotkniętemu rzadką chorobą na 80 proc. ciała przeszczepiono naskórek wyhodowany z jego własnych, zmodyfikowanych genetycznie komórek macierzystych. Odpowiedzialni za terapię specjaliści opublikowali właśnie wyniki przełomowego leczenia.
Fot. pixabay.com
Dziewięcioletni dzisiaj Hassan cierpi na wrodzoną chorobę skóry o nazwie epidermolysis bullosa. Jego naturalne komórki produkują wadliwą formę białka potrzebnego do regeneracji skóry. Nawet małe uszkodzenia prowadzą do powstania owrzodzeń, ran, blizn i utraty okrywającej ciało tkanki.
Choroba nie tylko znacznie obniża jakość życia cierpiącej na nie osoby, ale może prowadzić do śmierci. Kiedy przed dwoma laty Hassan rozpoczął leczenie w Katholisches Klinikum Bochum, utracił już 60 proc. naskórka.
„Cierpiał na sepsę z wysoką gorączką, a masa jego ciała spadła do 17 kg – to był stan zagrażający życiu” - mówi Tobias Rothoeft z niemieckiej kliniki. Niestety wszystkie metody leczenia, w tym chirurgiczne zawiodły.
Zajmujący się młodym pacjentem pediatrzy i chirurdzy plastyczni razem ze specjalistami z Uniwersytetu w Modenie zdecydowali się na eksperymentalną terapię.
Miała ona dwa główne etapy. Włoscy naukowcy z pomocą odpowiednio zmodyfikowanego wirusa wprowadzili do pobranych od chłopca komórek macierzystych skóry gen odpowiedzialny za produkcję prawidłowego białka. Z tych komórek powstał wyhodowany w laboratorium naskórek.
Następnym etapem były zabiegi. Chirurdzy z kliniki Bergmannsheil w Bochum przeszczepili nową tkankę na ramionach, nogach, bokach, brzuchu oraz na szyi i twarzy Hassana. „W sumie przeszczepiono młodemu pacjentowi 0,94 metra kwadratowego transgenicznego naskórka, aby pokryć wszystkie uszkodzenia, co stanowiło 80 proc. ciała” - opowiada prof. Tobias Hirsch, jeden z kierujących terapią lekarzy.
Na łamach „Nature” lekarze i naukowcy podają, że wprowadzony do komórek gen okazał się działać stabilnie i nowy naskórek produkował potrzebne mu białka w każdym z leczonych miejsc. Po transplantacjach stan chłopca zaczął się poprawiać i w 2016 roku pacjent został wypisany ze szpitala.
Teraz, dwa lata po leczeniu jego ciało pokrywa dobrej jakości skóra, na której zaczynają nawet rosnąć włosy. Hassan ponownie chodzi do szkoły, uczestniczy w życiu rodzinnym i towarzyskim.
Ze względu na tak niespotykanie dużą powierzchnię ciała, która była leczona, procedura stanowi ewenement w skali światowej. „Przeszczepienie 80 proc. skóry i zapewnienie pacjentowi intensywnej opieki medycznej przez okres 8 miesięcy były wyjątkowym wyzwaniem” - zaznaczają specjaliści.
Sukces budzi nadzieje odnośnie przyszłości. „Zastosowane podejście ma ogromny potencjał w badaniach nad nowymi terapiami epidermolysis bullosa, a także innych chorób i uszkodzeń skóry” - mówi prof. Hirsch.