medycyna praktyczna dla pacjentów
medycyna praktyczna dla pacjentów
Mechanizm działania
Dornaza alfa (rhDNaza) to fosforylowane i glikozylowane rekombinowane białko ludzkiej dezoksyrybonukleazy-1. Lek wytwarzany jest z zastosowaniem metod inżynierii genetycznej. Jest odpowiednikiem ludzkiego enzymu, który rozcina pozakomórkowe DNA. In vitro dornaza alfa hydrolizuje DNA zawarte w plwocinie i znacznie zmniejsza lepkość plwociny w mukowiscydozie.
Farmakokinetyka
Lek podawany drogą inhalacji wykazuje niewielką ekspozycję ogólnoustrojową. U pacjentów z mukowiscydozą po inhalacji 2,5 mg dornazy alfa w ciągu 15 min średnie stężenie leku w plwocinie wynosiło ok. 3 µg/ml; t1/2 jest bardzo krótki. Przypuszcza się, że dornaza alfa jest metabolizowana przez proteazy obecne w płynach biologicznych.
Mukowiscydoza
Leczenie mukowiscydozy u chorych z FCV >40% normy, w celu poprawy czynności płuc.
Nadwrażliwość na którykolwiek składnik preparatu.
Sposób podawania leku
Ponieważ preparat jest niebuforowanym roztworem wodnym, nie należy go rozcieńczać ani mieszać z innymi lekami albo rotworami w komorze nebulizatora.
Inne leki stosowane w mukowiscydozie
Dornazę alfa można podawać jednocześnie ze standardowymi lekami stosowanymi w mukowiscydozie, takimi jak antybiotyki, leki rozszerzające oskrzela, enzymy trzustkowe, witaminy, kortykosteroidy podawane wziewnie lub ogólnie oraz leki przeciwbólowe.
Ból w klatce piersiowej (pochodzenia opłucnowego, niesercowego), gorączka, zapalenie spojówek, niestrawność, zmiana barwy głosu, zapalenie gardła, duszność, zapalenie krtani, nieżyt nosa, pogorszenie czynności płuc, wysypka, pokrzywka. Opisane działania niepożądane występują rzadko, w większości przypadków są łagodne, przemijające i nie wymagają zmian w schemacie dawkowania.
W czasie badań klinicznych u nielicznych pacjentów wystąpiły zdarzenia niepożądane, które doprowadziły do całkowitego przerwania podawania dornazy alfa, a wskaźnik przerywania leczenia dla placebo (2%) i dornazy alfa (3%) był zbliżony.
W początkowym okresie leczenia dornazą alfa, podobnie jak w przypadku stosowania innych aerozoli, czynność płuc może się pogorszyć i ilość plwociny może się zwiększyć. U mniej niż 5% pacjentów leczonych dornazą alfa dochodziło do wytwarzania przeciwko niej przeciwciał, ale u żadnego z pacjentów nie stwierdzono przeciwciał IgE przeciwko dornazie alfa. Poprawa w testach czynnościowych płuc występowała nawet po pojawieniu się przeciwciał przeciwko dornazie alfa.
Nie odnotowano przypadków przedawkowania. W badaniach klinicznych chorzy otrzymywali do 20 mg (20 000 j.) dornazy alfa 2 ×/d przez 6 dni lub 10 mg (10 000 j.) dornazy alfa 2 ×/d z przerwami (2 tyg. leczenia i 2 tyg. przerwy) przez 168 dni. Oba schematy dawkowania były dobrze tolerowane. Dorosłym, którzy nie byli chorzy na mukowiscydozę podano pojedynczą dawkę i.v. 125 µg/kg mc., a po 7 dniach 125 µg/kg mc. s.c. przez 2 kolejne okresy trwające po 5 dni; u osób tych nie stwierdzono przeciwciał neutralizujących przeciw DNazie, ani żadnej zmiany przeciwciał surowiczych przeciw DNA. Nie obserwowano toksyczności ogólnoustrojowej. W przypadku przedawkowania nie powinno być konieczne leczenie ogólne.
Kategoria B. Ze względu na brak odpowiednich badań należy zachować ostrożność, stosując lek u kobiet w ciąży lub karmiących piersią.
Dorośli i dzieci. 2,5 mg (1 amp.) 1 ×/d w postaci inhalacji z nebulizatora. Niekiedy u dorosłych po 21. rż. lepsze efekty przynosi stosowanie 2 ×/d.
Sposób podawania
U większości pacjentów najlepsze działanie uzyskuje się podczas regularnego, codziennego stosowania preparatu. Przerwa w leczeniu powoduje szybkie pogorszenie parametrów czynnościowych płuc. W czasie stosowania leku należy prowadzić fizykoterapię. Leczenie może być kontynuowane u chorych z zaostrzeniem zakażenia układu oddechowego. Stosowanie nebulizatorów ultradźwiękowych może nie być właściwe (inaktywacja leku, powstanie aerozolu o nieprawidłowych właściwościach).
Dzieci
Ze względu na ograniczoną liczbę badań dotyczących stosowania u dzieci do 5. rż. decyzję o podawaniu leku powinien podjąć ośrodek wyspecjalizowany w leczeniu mukowiscydozy, a terapia powinna być prowadzona pod ścisłym nadzorem.
Sposób przechowywania
Przechowywać w temp. 2–8°C (na trwałość nie wpływa jednak jednorazowe narażenie na temp. do 30°C przez 24 h). Chronić przed światłem. Po otwarciu niezużytą część leku należy wyrzucić.
Dawkowanie
1000 j. odpowiada ok. 1 mg leku.
Lek nie wpływa lub wywiera nieistotny wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn.
w dni powszednie od 8.00 do 18.00
Cena konsultacji 29 zł
Pulmonolog – czym się zajmuje, jakie choroby leczy?
Gastrolog (gastroenterolog) - czym się zajmuje, jakie choroby leczy?
