Pytanie nadesłane do Redakcji
Jakie są wskazania do leczenia hormonem wzrostu w Polsce? Czy takie leczenie jest skuteczne (jakie są dowody, jaki efekt bezwzględny zależnie od wskazania)?
Odpowiedź
W Polsce refundowane leczenie rhGH jest realizowane w ramach pięciu programów lekowych Ministerstwa Zdrowia, które wymieniono poniżej. Lista wskazań medycznych, w których udowodniono skuteczność i bezpieczeństwo leczenia rhGH, jest oczywiście znacznie dłuższa, ale obecnie w Polsce nie są one objęte refundacją, dlatego ich nie omówiono. W ocenie skuteczności leczenia należy koniecznie uwzględnić wskazania, ponieważ cel terapii może być różny w poszczególnych grupach chorych mimo stosowania tego samego preparatu (rekombinowana somatotropina).
Leczenie niskorosłych dzieci z somatotropinową niedoczynnością przysadki
Leczenie ma charakter substytucji GH. Odpowiednio prowadzone pozwala osiągnąć wzrost ostateczny zgodny z prognozą wykonaną na podstawie obliczenia średniego wzrostu rodziców. Według danych z piśmiennictwa poprawa wzrostu końcowego (zysk wzrostowy) w tej grupie chorych wynosi średnio 1,5 SD. Należy zaznaczyć, że substytucja rhGH ma także u tych chorych bardzo istotne korzystne działanie metaboliczne.
Leczenie niskorosłych dzieci z zespołem Turnera
W leczeniu stosuje się większe niż substytucyjne dawki rhGH. Głównym celem leczenia jest poprawa wzrostu końcowego definiowana jako uzyskanie wzrostu niewyróżniającego w porównaniu ze zdrową populacją. U większości pacjentek za taką sytuację uznaje się uzyskanie wzrostu równego albo wyższego niż 151 cm. Na podstawie danych z piśmiennictwa poprawa wzrostu końcowego (zysk wzrostowy) w tej grupie chorych wynosi śr. 1,24 SD.
Leczenie niskorosłych dzieci z przewlekłą niewydolnością nerek
Celem leczenia rhGH w okresie przeddializacyjnym, w czasie leczenia nerkozastępczego i niekiedy po przeszczepieniu nerki, jest zapobieganie utrwaleniu i pogłębieniu niedoboru wzrostu związanego z przewlekłą niewydolnością nerek. W przypadku niepodjęcia takiego leczenia, nawet po udanej transplantacji nerki, dziecko pozostaje patologicznie niskie. Ze względu na ogromną heterogenność tej grupy pacjentów trudno jest ocenić odpowiedź na leczenie i zysk wzrostowy. Ocenia się, że poprawa tempa wzrastania wynosi średnio 4 cm/rok.
Leczenie rhGH niskorosłych dzieci urodzonych jako zbyt małe w stosunku do wieku ciążowego (SGA lub IUGR)
Celem leczenia jest przyśpieszenie tempa wzrastania oraz zwiększenie ostatecznego wzrostu w wieku dorosłym u dzieci, które nie nadrobiły niedoboru wzrostu w pierwszych czterech latach życia. Na podstawie danych z piśmiennictwa poprawa wzrostu końcowego (zysk wzrostowy) w tej grupie chorych wynosi średnio 9–12 cm. Leczenie rhGH ma w tej grupie chorych korzystne działanie metaboliczne.
Leczenie zespołu Pradera i Williego
Celem leczenia rhGH w tej grupie chorych jest przede wszystkim wyrównanie zaburzeń metabolicznych spowodowanych bezwzględnym i/lub względnym niedoborem GH. Poprawa przebiegu wzrastania ma znaczenie drugorzędne, niemniej jednak na podstawie danych z piśmiennictwa poprawa wzrostu końcowego (zysk wzrostowy) w tej grupie chorych wynosi średnio 1,6 SD.
Piśmiennictwo
Zadaj pytanie ekspertowi, przyślij ciekawy przypadek,
zgłoś absurd, zaproponuj temat dziennikarzom.
Pomóż redagować portal.
Pomóż usprawnić system ochrony zdrowia.
Szukasz poradni, oddziału lub SOR w swoim województwie? Chętnie pomożemy. Skorzystaj z naszej wyszukiwarki placówek.
Twój pacjent ma wątpliwości, kiedy powinien zgłosić się do lekarza? Potrzebuje adresu przychodni, szpitala, apteki? Poinformuj go o Doradcy Medycznym Medycyny Praktycznej