Translarna - granulat do sporządzania zawiesiny doustnej

Leczenie dystrofii mięśniowej Duchenne'a, warunkowanej przez mutację nonsensowną w genie dystrofiny (nmDMD), potwierdzoną badaniami genetycznymi, u pacjentów chodzących ≥2 lat. P.o., w postaci zawiesiny w płynie lub półpłynnym pokarmie. Zalecana dawka wynosi 10 mg/kg mc. rano, 10 mg/kg mc. w południe i 20 mg/kg mc. wieczorem. Zalecane odstępy pomiędzy dawkami wynoszą 6 h pomiędzy dawkami poranną, południową i wieczorną oraz 12 h pomiędzy dawką wieczorną i dawką poranną w kolejnym dniu. Zalecane dawkowanie jest takie same dla wszystkich kategorii wiekowych, jednak w przypadku dzieci <12 kg i w wieku od 6 mies. do 2 lat nie określono bezpieczeństwa stosowania ani skuteczności leku. W przypadku pominięcia dawki, jeśli opóźnienie wynosi <3 h w przypadku dawki porannej lub południowej, lub <6 h w przypadku dawki wieczornej, należy przyjąć pominiętą dawkę, nie zmieniając dalszego schematu dawkowania. Jeśli opóźnienie wynosi >3 h w przypadku dawki porannej lub południowej, lub >6 h w przypadku dawki wieczornej, należy pominąć tę dawkę, a następnie powrócić do prawidłowego schematu dawkowania. Nie ma konieczności dostosowania dawki u osób z zaburzeniami czynności wątroby, ani u osób z łagodnymi lub umiarkowanymi zaburzeniami czynności nerek.

Nadwrażliwość na którykolwiek składnik preparatu, równoległe podawanie i.v. leków z grupy aminoglikozydów. Podczas leczenia atalurenem należy przerwać karmienie piersią.