×
COVID-19: wiarygodne źródło wiedzy

Prezent od ministra na Dzień Chorób Rzadkich

Jerzy Dziekoński
Kurier MP

Chorzy czekali na ten moment od kilku lat: 29 lutego wchodzi w życie rozporządzenie ministra zdrowia, które powołuje do życia zespół ds. opracowania Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich. Jest zatem szansa na to, że Polska dołączy do grona krajów europejskich, które wypełniły zalecenia Rady Europejskiej z 2009 r.

Dzień Choród Rzadkich

Obchody Dnia Chorób Rzadkich w 2011 r. w Parku Łazienkowskim w Warszawie. Fot. Sławomir Kamiński / Agencja Gazeta

W Polsce z chorobami rzadkimi zmaga się od 2 mln do 2,5 mln osób. To niemal tyle, ile choruje w naszym kraju na cukrzycę. Problem w tym, że chorób rzadkich mamy ok. 6 tys., co nastręcza wielu problemów dotyczących leczenia.

System nie rozróżnia chorób rzadkich

Jak mówi Mirosław Zieliński, przewodniczący Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich, dostępność do leczenia opiera się o dwa podstawowe elementy.

– Chodzi o terapie wysokospecjalistyczne, gdzie udzielana jest pomoc medyczna nielekowa oraz o  programy lekowe. Jeżeli chodzi o pierwszy zakres, polski system nie rozróżnia choroby rzadkiej jako pojęcia, natomiast te choroby, które są sklasyfikowane i mają swoje miejsce w ICD-10, są leczone w miarę możliwości oferowanych przez współczesną medycynę. Temat ten można rozwijać, bo dla niektórych jednostek będzie to dość zaawansowane leczenie, dla innych znikome. Rzadkość występowania powoduje, że wiedza na temat danej choroby bywa bardzo mała i tym samym leczenie może sprowadzać się tylko i wyłącznie do rehabilitacji – mówi M. Zieliński.

Z programami lekowymi jest jeszcze trudniej. Wśród grupy chorób rzadkich, których liczbę szacuje się na 6-7 tys., tylko ledwie ok. 1 proc. ma dostępną ofertę lekową.

- Są to produkty bardzo wysokiej technologii, kosztowne w wytwarzaniu i wyszukiwaniu. Patrząc czysto ekonomicznie: sprzedaż, która przekłada się na liczbę pacjentów, jest bardzo ograniczona. Przykładowo, jeżeli na całym świecie na daną chorobę cierpi 5 tys. osób, to tylko one będą potencjalnymi odbiorcami. A wynalezienie leku, próby kliniczne i rejestracja kosztują z reguły tyle samo, co leku dla chorób powszechnych. Jeżeli podzieli się to na 5 tys. osób, to ceny tych leków wielokrotnie przekraczają standardowe wyobrażenie ceny standardowego leku. To z kolei jest bardzo trudne do udźwignięcia przez płatników krajowych, w tym polski NFZ – mówi M. Zalewski. – Z racji tego, że leki mają wysoką skuteczność (z reguły są to enzymatyczne terapie zastępcze) to trafiają na rynek w postaci programów lekowych refundowanych w 100 proc. przez NFZ. Na nieszczęście dla Polski jesteśmy na szarym końcu Unii Europejskiej, jeżeli chodzi o poziom refundacji.

Za Bułgarią i Rumunią

Leki sieroce w Europie doczekały się odrębnej procedury rejestracyjnej. Proces ten przechodzi przez specjalnie wyodrębniony w Europejskiej Agencji Leków Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych (COMP).

- Tymczasem w Polsce z reguły leki sieroce nie są zatwierdzane ze względu na barierę kosztową, ponieważ, jak już powiedziałem, nasz system nie rozróżnia odmienności chorób rzadkich i odmiennego oceniania leków sierocych. W ustawie refundacyjnej mamy art. 12 ust. 13, który wyraźnie mówi o kryterium cost per QALY, odwołując się do określonego poziomu, powyżej którego danego leku nie można refundować ze względów ekonomicznych. Jeżeli zatem będziemy mieli takie podejście do leków sierocych, to wszystkie będą przepadały na ocenie quasi finansowej – kontynuuje Zieliński. – Efekt jest taki, że na setkę zarejestrowanych w COMP-ie preparatów, w Polsce mamy refundowanych 15-16 leków. I to jest najniższy poziom w Unii Europejskiej, który ustawia nas za Bułgarią czy Rumunią.

Wznowienie prac zespołu

Jak wskazuje M. Zieliński, problem polega na tym, że Polska nie doczekała się planu narodowego, który określiłby politykę wobec chorób rzadkich.

- Widząc, że Polska nie robi nic w kierunku wdrożenia zaleceń Rady Europejskiej z 6 czerwca 2009 r., które mówiły o tym, że kraje członkowskie powinny wprowadzić narodowe strategie do końca 2013 r., jako środowisko pacjenckie już w 2011 r. zaczęliśmy poruszać ten problem. Dołączyła do nas kadra profesorska, napisaliśmy pierwszy projekt planu, później zostało to przekazane do zespołu ds. chorób rzadkich, który powołano w Ministerstwie Zdrowia. Następnie powstała druga wersja planu. I podobnie jak filmy, które nie zyskały akceptacji cenzury za komuny i trafiały na półkę, nasz plan został tzw. „półkownikiem” – ironizuje Mirosław Zieliński.

Obecnie zapaliło się światełko w tunelu.

- Ministerstwo Zdrowia jest na etapie wznawiania prac zespołu zajmującego się problematyką chorób rzadkich. Zgodnie z zapowiedzą wiceministra Krzysztofa Łandy, zespół zostanie powołany 29 lutego. Z uwagi na to, że 28 lutego obchodzony jest Światowy Dzień Chorób Rzadkich, dodatkowo zostanie zaprezentowany skład osobowy Zespołu. Formalne powołanie członków Zespołu nastąpi po wejściu w życie zarządzenia, a więc po 29 lutego – informuje nas Milena Kruszewska, rzecznik prasowy ministra zdrowia.

Pierwsze spotkanie nowo powołanego zespołu jest planowane na drugą połowę marca. Jednym z podstawowych celów zespołu będzie uchwalenie dokumentu „Narodowy plan dla chorób rzadkich.

- Po jego uchwaleniu zespół przejdzie do działań zmierzających do opracowania projektów rozwiązań w zakresie informacji, diagnostyki oraz opieki i terapii osób z chorobami rzadkimi, konkretyzujących w swojej istocie założenia przewidziane planem, które będą wdrożone w kolejnych latach. Wyników działań zespołu należy spodziewać się w bieżącym roku – zapewnia Kruszewska.

Według zapowiedzi wiceministra Krzysztofa Łandy, wdrożenie planu w życie ma nastąpić już w przyszłym roku.

29.02.2016
Zobacz także
Doradca Medyczny
  • Czy mój problem wymaga pilnej interwencji lekarskiej?
  • Czy i kiedy powinienem zgłosić się do lekarza?
  • Dokąd mam się udać?
+48

w dni powszednie od 8.00 do 18.00
Cena konsultacji 29 zł

Zaprenumeruj newsletter

Na podany adres wysłaliśmy wiadomość z linkiem aktywacyjnym.

Dziękujemy.

Ten adres email jest juz zapisany w naszej bazie, prosimy podać inny adres email.

Na ten adres email wysłaliśmy już wiadomość z linkiem aktywacyjnym, dziękujemy.

Wystąpił błąd, przepraszamy. Prosimy wypełnić formularz ponownie. W razie problemów prosimy o kontakt.

Jeżeli chcesz otrzymywać lokalne informacje zdrowotne podaj kod pocztowy

Nie, dziękuję.
Poradnik świadomego pacjenta