Jeden z dwóch najdroższych leków świata, mimo pozytywnej rekomendacji AOTMiT, wydanej jesienią ubiegłego roku, w Polsce nadal nie jest refundowany. O leku ekulizumab głośno było już rok temu, gdy nagłośniono historię młodego mężczyzny z Dolnego Śląska, u którego lekarze zdiagnozowali ultra rzadką chorobę – nocną napadową hemoglobinurię. Teraz temat wrócił.
21-letnia Kamila, pacjentka z nocną napadową hemoglobinurią. Fot. siepomaga.pl
O decyzję w sprawie sfinansowania leku dla Konrada apelował do ministra zdrowia m.in. prawicowy publicysta Piotr Zaremba. „Doszliście do władzy, występując w roli tych społecznie wrażliwszych, zaniepokojonych komercjalizacją medycyny. Podzielałem ten niepokój. To jest jednak zobowiązanie. Jak wygląda zapowiadany przez was od lat, ale ogólnikowo, scenariusz budowania innego systemu finansowania służby zdrowia – bezpośrednio z budżetu państwa? Podobno ma się okazać bardziej skuteczny, nachylony ku pacjentowi. (...) Wydaje się, że warunkiem minimum powinno być to, aby niczyje życie nie było zagrożone odmową przez władzę publiczną najkosztowniejszej nawet operacji czy kuracji” – pisał w portalu wPolityce.pl.
Ministerstwo Zdrowia jesienią odmówiło sfinansowania leczenia Konrada „najdroższym lekiem świata”. W wyjaśnieniach resortu nie zabrakło oskarżeń pod adresem poprzedników, którzy tak zmienili zasady refundowania leków, że uniemożliwili ministrowi zdrowia podejmowanie indywidualnych decyzji. Ministerstwo obiecywało, że gdy wejdą w życie przepisy o ratunkowym dostępie do technologii medycznych, podobnych dramatów uda się uniknąć.
Lek jednak mężczyzna otrzymał – dzięki środkom zebranym na portalu siepomaga.pl. Darczyńcy przekazali na ten cel ponad 900 tysięcy złotych. Dzięki kuracji stan pacjenta poprawił się na tyle, że możliwy był przeszczep szpiku. W grudniu 2016 roku znalazł się dawca i lekarze dokonali przeszczepu. – Teraz musimy czekać, o tym, czy to koniec walki i czy Konrad nie będzie potrzebować kolejnych dawek leku, zadecyduje badanie zrobione po 60 dniach od przeszczepu. Jeśli coś pójdzie nie tak, lek nadal może być potrzebny – informowali organizatorzy zbiórki. Kolejna dobra wiadomość została przekazana w kwietniu: Konrad żyje i wraca do normalnego życia. Jednak ze względu na dwukrotny przeszczep wątroby i współwystępowanie dwóch ultrarzadkich chorób (zakrzepicy żył wątrobowych i nocnej napadowej hemoglobinurii) lekarze zastrzegli, że choć w tej chwili mężczyzna nie musi przyjmować leku, jeśli wystąpią komplikacje, ekulizumab znów może okazać się niezbędny.
O lek w tej samej chorobie walczą w tej chwili bliscy 21-letniej Kamili. – Albo lek, albo śmierć – to tytuł zbiórki, w której ofiarodawcy przekazali już ponad 700 tysięcy z niezbędnych 2 milionów złotych. – Nocna napadowa hemoglobinuria zabija mnie coraz szybciej, zabierając kolejne narządy. Nie mam już śledziony, jednej nerki, druga ledwo działa. Wątroba też prawie nie funkcjonuje. Przeszczep szpiku, który miał mi uratować życie, teraz by mnie zabił. Jestem na niego za słaba... – opisuje swój stan młoda kobieta. Pierwsze dawki leku zostały już kupione, jednak ze względu na zły stan pacjentki ekulizumab nie został jeszcze podany.
W chorobie Konrada i Kamili ekulizumab jest jedynym ratunkiem. Przyznali to eksperci Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, którzy w listopadzie 2016 roku po długiej dyskusji, w której nie zabrakło głosów przeciwnych, zarekomendowali ministrowi zdrowia refundowanie leku, pod pewnymi jednak warunkami. Najważniejszym z nich jest obniżenie ceny przez producenta. Dawka leku dla dorosłej osoby kosztuje kilkadziesiąt tysięcy złotych.
Ale hemoglobinuria to nie jedyna choroba, w której ekulizumab ma zastosowanie. Od dwóch dni Fakty TVN poświęcają czas historii dwuletniej Nikoli, która zmaga się z AHUS – atypowym zespołem hemolityczno mocznicowym. Tę chorobę można, do pewnego momentu, leczyć dializując pacjenta. Ale część chorych potrzebuje leku by żyć, inni – by żyć normalnie. W Polsce jest ponad dwadzieścioro dzieci z tą chorobą – rodzice od pojawienia się leku walczą o jego finansowanie, jak na razie nieskutecznie. Również w przypadku tej choroby AOTMiT wydała pozytywną opinię co do refundacji. Poza warunkiem dotyczącym konieczności wynegocjowania możliwej do zaakceptowania ceny eksperci podkreślili, że program lekowy będzie mógł objąć tylko część pacjentów. W dyskusji pojawił się głos, że nawet po obniżeniu ceny przez producenta sfinansowanie rocznej terapii dla wąskiej grupy pacjentów kosztowałoby tyle, ile wynosi budżet szpitala powiatowego.
Nikola lek najprawdopodobniej również otrzyma. Na koncie zbiórki we wtorek było już ok. 1,2 mln złotych – tyle pieniędzy wystarczy na sfinansowanie niemal dwuletniej terapii. Matka dziewczynki nie może zrozumieć, dlaczego na kolejne wnioski o refundację leku, kierowane ze szpitala (Dziecięcy Szpital Kliniczny Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego), Ministerstwo Zdrowia przysyła jednobrzmiące decyzje odmowne. W pismach tych Departament Polityki Lekowej szczegółowo opisuje procedurę związaną z przygotowywaniem programów lekowych dotyczących leczenia hemoglobinurii oraz AHUS.
Prowadzący leczenie Nikoli specjaliści mówią, że przez chorobę nerek serce dziewczynki pracuje już tylko w 30 procentach. Pod ostatnim wnioskiem do ministerstwa, wysłanym w czerwcu, podpisali się również kardiolodzy. Resort po raz kolejny odmówił sfinansowania terapii.
