Na opublikowanej przez Ministerstwo Zdrowia listopadowej liście refundacyjnej znalazły się nowe, innowacyjne terapie stosowane w chorobach rzadkich. Dostęp do skutecznego leczenia już w pierwszej linii uzyskają m.in. pacjenci chorujący na przewleką białaczkę limfocytową (PBL).
Fot. Adobe Stock
Zmiana podejścia do schematu leczenia
Najnowsza lista refundacyjna, w której terapie celowane znajdują się także w pierwszej linii leczenia, pokazuje zmieniające się podejście w tym zakresie.
– Jeszcze do niedawna terapie celowane były dostępne dopiero w kolejnych liniach – mówi Aleksandra Rudnicka, rzecznik Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych. – Teraz najskuteczniejsze leczenie dostępne będzie już na samym początku drogi terapeutycznej. Jest to działanie zgodne z najnowszymi światowymi rekomendacjami. Musimy pamiętać, że zastosowanie ich na początku, przynosi największe długofalowe korzyści pacjentowi.
Stanowisko to potwierdzają eksperci.
– Wśród standardów leczenia mamy wiele terapii celowanych, czyli metod leczenia o zupełnie innym mechanizmie działania niż stosowane dotychczas leki cytostatyczne. Są to leki bardziej skuteczne i mniej toksyczne – powiedziała prof. Ewa Lech-Marańda, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii. – Drugi ważny element, to przechodzenie leków celowanych, które jeszcze kilka lat temu były głównie zarezerwowane dla chorych z oporną, nawrotową chorobą do pierwszej linii leczenia. Obecne podejście jest trochę inne – im skuteczniej leczymy na początku, tym mamy dłuższy czas wolny od nawrotu choroby czy dłuższe całkowite przeżycie.
Do innowacyjnej terapii wenetoklaksem w połączeniu z obinutuzumabem dostęp w pierwszej linii będą mieli chorzy na przewlekłą białaczkę limfocytową (PBL). Decyzja Ministerstwa Zdrowia pokazuje konsekwencję i kompleksowość działania w zakresie poprawy opieki nad tą grupą pacjentów: 3 lata temu zrefundowano przełomową terapię w trzeciej linii leczenia PBL, dwa lata temu zapewniono pacjentom dostęp do innowacji w drugiej linii, a teraz innowacyjna terapia ograniczona w czasie do jednego roku będzie dostępna już w pierwszej linii.
Postawienie na profilaktykę
Kolejną ważną nowością, która znalazła się na liście refundacyjnej jest szczepionka przeciwko wirusowi brodawczaka ludzkiego (HPV). Od listopada będzie można ją zakupić w aptekach dla osób powyżej 9. roku życia za połowę ceny.
– HPV odpowiedzialny jest nie tylko za rozwój raka szyjki macicy, ale także odbytu, prącia czy nowotworów regionu głowy i szyi – mówi Aleksandra Rudnicka. – Eksperci od lat podkreślają wagę szczepień prewencyjnych młodego pokolenia, które to minimalizują ryzyko zachorowania na powyższe rodzaje nowotworów w przyszłości. Decyzja Ministerstwa Zdrowia to otwarcie drzwi do tego, aby szczepionka była w pełni refundowana dla kolejnych roczników i systematycznie wdrażana do profilaktyki. Bardzo cieszymy się z jej obecności na najnowszej liście refundacyjnej, czekając jednocześnie na pełną refundację w niedalekim czasie. Pamiętajmy, że im więcej młodych osób zaszczepi się przeciw HPV teraz, tym realnie będziemy mieć mniej przypadków zachorowania na nowotwory HPV-zależne za kilkanaście, kilkadziesiąt lat. To ogromna wartość, odciążająca jednocześnie system ochrony zdrowia.
Dobre wieści dla pacjentów z zaawansowanym nieoperacyjnym rakiem kolczystokomórkowym skóry
Od 1 listopada na liście leków refundowanych znajdzie się, cemiplimab, pierwsza i jak dotąd jedyna terapia biologiczna dla pacjentów z nieoperacyjnym zaawansowanym rakiem kolczystokomórkowym skóry, której amerykańska agencja FDA przyznała status terapii przełomowej.
– To jedna z najbardziej wyczekiwanych wiadomości w tym roku i cudowny prezent z okazji obchodzonego niedawno Światowego Dnia Onkologii. Wreszcie pacjenci z nieoperacyjnym rakiem kolczystokomórkowym skóry i ich rodziny, którzy z niecierpliwością czekali na ten lek będą mogli odetchnąć z ulgą – podkreśla Joanna Konarzewska Król, dyrektor Fundacji Onkologicznej Nadzieja. – Dzięki ogromnej pracy i determinacji ministra Macieja Miłkowskiego dołączyliśmy do grona krajów Europy Zachodniej i z czystym sumieniem mogę powiedzieć, że wreszcie polscy pacjenci z rakiem kolczystokomórkowym skóry będą leczeni na światowym poziomie, zgodnie z najnowszą wiedzą medyczną.
– Pacjenci, którym zalecany jest cemiplimab to głównie osoby starsze (powyżej 65. roku życia), które w trakcie swojego życia były narażone na dużą ekspozycję słoneczną głównie ze względu na wykonywany zawód – wśród nich znajdują się rolnicy, sadownicy, leśnicy czy pracownicy budowlani – Szymon Bubiłek, członek zarządu Stowarzyszenia Pomocy Chorym na Mięsaki i Czerniaki Sarcoma. – Często z uwagi na wiek oraz schorzenia towarzyszące, większość z nich nie mogła przyjmować chemioterapii stosowanej w praktyce klinicznej. Z tego powodu tak bardzo zależało nam na tym, aby terapia cemiplimabem była dla nich dostępna w ramach refundacji. Ogromnie cieszy nas decyzja Ministerstwa.
Rak kolczystokomórkowy skóry (cSCC) to nowotwór złośliwy wywodzący się z komórek nabłonka płaskiego zaliczany do niebarwnikowych nowotworów skóry. Jest drugim po raku podstawnokomórkowym najczęściej występującym nowotworem złośliwym skóry. Przyczyną jego rozwoju jest nieprawidłowe namnażanie się keratynocytów spowodowane w głównej mierze szkodliwym oddziaływaniem promieniowania UV. Późno zdiagnozowany może prowadzić do destrukcji otaczających tkanek i przerzutów do węzłów chłonnych oraz innych narządów. Niestety ryzyko zachorowania na raka kolczystokomórkowego skóry wzrasta wraz z wiekiem. Największa liczba zachorowań notowana w 8. dekadzie życia, jednak nie oznacza to, że chorują tylko osoby w tym wieku. Wśród pacjentów są również osoby po 60. roku życia i młodsze. Większość z nich łączy jedno: praca w na otwartej przestrzeni.
– Zmiany najczęściej występują w obrębie odkrytych części ciała, które przez długi czas były narażone na szkodliwe działanie promieni słonecznych: na twarzy, małżowinach usznych, owłosionej skórze głowy, skroniach, kończynach górnych i dolnych. W przypadku raka kolczystokomórkowego skóry aż 80 proc. zmian występuje w obrębie głowy i szyi, pozostałe 20 proc. pojawia się na kończynach czy tułowiu – wyjaśnia Joanna Konarzewska-Król, dyrektor Fundacji Onkologicznej Nadzieja.
Każdego roku liczba pacjentów z niebarwnikowymi rakami skóry rośnie. W 2018 r. według KRN niebarwnikowe raki skóry zdiagnozowano u 14 180 (6795 u mężczyzn i 7385 u kobiet), podczas gdy w 2017 roku było ich 13,5 tys. Eksperci szacują, że niebawem w Polsce co druga osoba po 60. roku życia zachoruje na raka skóry. Wśród nich około 3000-3500 tysiąca będą stanowiły osoby z rakiem kolczystokomórkowym skóry.
W przeważającej większości przypadków, zwłaszcza przy wczesnym wykryciu raka kolczystokomórkowego do wyleczenia wystarczy interwencja chirurgiczna. Niestety nie zawsze jest to możliwe lub wystarczające np. ze względu na lokalizację nowotworu lub zaawansowanie choroby.
– Wielu pacjentów zwłaszcza z małych miejscowości czy obszarów wiejskich diagnozowanych jest w zaawansowanym stadium choroby, gdy na interwencję chirurgiczną jest już po prostu za późno. Powodem jest wciąż zbyt niska świadomość społeczna na temat raka kolczystokomórkowego skóry, ograniczenia w dostępie do specjalistów spowodowane pandemią COVID-19, jak i bagatelizowanie zmian przez samych chorych, które w początkowym etapie wyglądają jak niegroźne strupki – zwraca uwagę Joanna Konarzewska Król. – Dla takich pacjentów jedyną szansą i nadzieją na życie na chwilę obecną jest immunoterapia systemowa. Dziś tę szansę otrzymali i za to z całego serca pragniemy podziękować.
Jakie jeszcze zmiany w terapiach chorób rzadkich?
Rozszerzona została także grupa pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową, która będzie miała dostęp do leczenia celowanego wenetoklaksem w połączeniu z rytuksymabem. W drugiej linii leczenia terapię tą otrzymają również pacjenci, u których progresja choroby nastąpiła po 24 miesiącach od zakończenia leczenia. Dodatkowo, dorośli pacjenci chorujący na pierwotną małopłytkowość immunologiczną, u których występują przeciwwskazania do wykonania splenektomii, uzyskają dostęp do leczenia cząsteczką eltrombopag.
Dialog z pacjentami
Zapewnienie pacjentom dostępu do najskuteczniejszych, innowacyjnych terapii, zgodnych z najnowszymi wytycznymi międzynarodowymi to między innymi zasługa współpracy i dialogu na linii Ministerstwo Zdrowia – klinicyści – organizacje pacjentów. Bardzo się cieszymy, że listopadowa lista refundacyjna przyniosła wiele dobrych wieści, m.in. w obszarze chorób rzadkich, i że głos pacjentów po raz kolejny stanowił ważną składową decyzji, przy jej opracowywaniu. Wierzymy, że dzięki wspólnej pracy zarówno Ministerstwa Zdrowia, ekspertów i organizacji pacjentów wypracowane mogą zostać najlepsze rozwiązania, które doprowadzą do zapewnienia dostępu do leczenia na światowym poziomie. Listopadowa lista refundacyjna jest tego przykładem. W tym miejscu chcieliśmy szczególnie podziękować ministrowi Maciejowi Miłkowskiemu, dzięki któremu ten dialog jest możliwy – podsumowuje Krystyna Wechmann, prezes Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych.
