Agencja Badań Medycznych w ramach konferencji pt. „Priorytety zdrowotne Polaków na 2021r. Rola Agencji w kreowaniu zmian praktyki klinicznej” przedstawiła plany na przyszły rok. Wśród kluczowych obszarów 2021 roku znajdą się m.in. choroby rzadkie, zdrowie psychiczne i terapie w chorobach cywilizacyjnych.
Fot. ABM
– Powołanie Agencji Badań Medycznych jest krokiem milowym, jeżeli chodzi o budowanie innowacyjnego, publicznego systemu opieki zdrowotnej – mówił minister zdrowia Adam Niedzielski. – Agencja jest w stanie zorganizować i poprawić aktywność wydatkowania środków finansowych, chociażby przez organizację całej sieci podmiotów, które będą oferowały możliwość prowadzenia badań klinicznych. Wierzę, że rok 2021 będzie rokiem wychodzenia z pandemii i mam nadzieję, że pomoże w tym plan konkursów Agencji Badań Medycznych, jakie wyznaczone są na przyszły rok.
Podczas konferencji podkreślano, że pandemia koronawirusa spowodowała na całym świecie stagnację lub wręcz regres liczby komercyjnych badań klinicznych (w obszarach poza COVID-19). – W Polsce spodziewamy się raczej utrzymania danych sprzed roku, natomiast jeśli chodzi o badania niekomercyjne, patrząc na liczbę projektów sfinansowanych przez Agencje Badań Medycznych, możemy spodziewać się ich trzykrotnie więcej niż w roku ubiegłym – usłyszeli uczestnicy konferencji.
Poinformowano również, że do końca 2020 roku ABM zakontraktuje łącznie miliard złotych na realizację niekomercyjnych badań klinicznych, a dzięki środkom przekazanym już w pierwszym roku działalności Agencji możliwe jest przeprowadzenie prawie stu projektów, do których włączonych zostanie ponad 20 tysięcy pacjentów, którzy zyskają dostęp do innowacyjnych terapii. Przekazane środki pozwolą na uruchomienie badań m.in. z zakresu onkologii, kardiologii, pediatrii hematologii, czy neonatologii.
– Pomimo pandemii Agencji Badań Medycznych udało się zrealizować wszystkie zakładane cele – podkreślał prezes ABM dr Radosław Sierpiński. – Już w przyszłym roku pacjenci będą mogli skorzystać także z dwóch priorytetowych programów ABM, tj. powstania dziesięciu wyspecjalizowanych Centrów Wsparcia Badań Klinicznych oraz wprowadzania do Polski praktycznie niedostępnej dotąd terapii adoptywnej CAR-T.
Najwięcej miejsca, zgodnie z tytułem konferencji, poświęcono planom na przyszły rok. Jednym z priorytetowych obszarów mają być choroby rzadkie. Podczas konferencji przypominano, że wbrew nazwie, choroby rzadkie wcale – populacyjnie – rzadkie nie są. Może na nie cierpieć nawet 8 proc. społeczeństwa, a problemem jest ich rozdrobnienie. Znamy ich 6-8 tysięcy, w dodatku codziennie medycyna diagnozuje nowe, co związane jest z personalizacją i pogłębioną diagnostyką.
Według definicji choroba rzadka to taka, która występuje z częstością raz na 2 tysiące urodzeń lub rzadziej. – Jednak wiele z nich to schorzenia ultrarzadkie, które występują z częstością raz na milion urodzeń lub jeszcze rzadziej. Mają wspólne cechy: ciężki przebieg, wysoki koszt diagnostyki i leczenia. Często również oznaczają znaczne skrócenie długości życia, niepełnosprawność fizyczną i niekiedy intelektualną – mówiła prof. Anna Latos-Bieleńska, kierownik Katedry i Zakładu Genetyki Medycznej Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu.
Ponad połowa chorób rzadkich ujawnia się w wieku dziecięcym. 30 proc. chorych umiera przed skończeniem 5. roku życia. Schorzenia te odpowiadają za ok. 30 proc. hospitalizacji na oddziałach dziecięcych oraz za 10-25 proc. chorób przewlekłych u dorosłych. Choroby rzadkie zostały uznane za obszar priorytetowy działań w zakresie zdrowia publicznego Unii Europejskiej.
Choć chorób rzadkich jest tak dużo, wiedza o nich, również wśród lekarzy, jest niewielka. – Dlatego wielu pacjentów jest skazanych na coś, co nazywamy „odyseją diagnostyczną”. Znam takie przypadki, gdzie 20 lat trwało, zanim doszło do ustalenia właściwego rozpoznania. Średnio jest to pięć lat – podkreślała prof. Latos-Bieleńska.
Mówiąc o przyszłorocznych planach Agencji Badań Medycznych Krzysztof Górski, dyrektor Wydziału Finansowania Projektów ABM stwierdził, że choroby rzadkie od samego początku istnienia Agencji są w centrum jej zainteresowania. Do tej pory ABM przeprowadziła dwie edycje konkursów na niekomercyjne badania kliniczne, tegoroczny miał trzy rundy. Na trzysta zgłoszonych projektów 19 dotyczyło chorób rzadkich. Ostatecznie dofinansowanie dostało dziesięć. – Projekty związane z chorobami rzadkimi były przez nas dodatkowo premiowane, zwróciliśmy na nie większą uwagę niż na inne – mówił Górski.
W związku z finiszem prac nad Narodowym Planem dla Chorób Rzadkich, którego zadaniem jest m.in. poprawa diagnostyki i dostępu do leczenia tych schorzeń Agencja planuje na początku 2021 roku (w styczniu lub lutym) ogłosić konkurs na niekomercyjne badania kliniczne poświęcone tylko i wyłącznie chorobom rzadkim. Zakładany budżet konkursu wynosi 100 milionów złotych. – Dzięki niemu chcemy osiągnąć rezultaty dwojakiego rodzaju. Patrząc krótkoterminowo, każdy z projektów powinien opracować co najmniej dwa nowe schematy diagnostyczno-terapeutyczne dla jednostki chorobowej, której dotyczy. W ciągu sześciu lat po zakończeniu projektu chcielibyśmy osiągnąć rezultaty długoterminowe, czyli poprawić opiekę nad pacjentem z chorobą rzadką, chcemy też, żeby była utrzymana współpraca między podmiotami realizującymi projekt – tłumaczył Górski.
Ta stymulacja rozwoju współpracy naukowej powinna się odbywać również przy udziale środowisk pacjenckich. ABM chce, żeby stanowiły one część konsorcjów zajmujących się badaniami. – Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich przeżył już wielu ministrów zdrowia i rodził się w bólach. Dlatego cieszy inicjatywa Agencji Badań Medycznych, polegająca na wsparciu obszaru chorób rzadkich – komentował Szymon Chrostowski, prezes zarządu Fundacji Wygrajmy Zdrowie.
Poza chorobami rzadkimi Agencja Badań Medycznych w przyszłym roku zamierza się skupić na obszarze zdrowia psychicznego oraz na chorobach cywilizacyjnych.
