W MZ trwają prace, których celem jest opracowanie zoptymalizowanej koncepcji funkcjonowania procedury RDTL – zaznaczył resort zdrowia w odpowiedzi na interpelację w sprawie braku refundacji leczenia krzywicy hipofosfatemicznej burosumabem.
Fot. Adobe Stock
- Do niedawna w ramach RDTL pacjenci chorzy na krzywicę hipofosfatemiczną mieli dostęp do nowoczesnego leczenia burosumabem
- Wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu dla leku Crysvita we wskazaniu krzywica hipofosfatemiczna został złożony przez przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego
- W MZ trwają prace, których celem jest opracowanie zoptymalizowanej koncepcji funkcjonowania procedury RDTL
W interpelacji do ministra zdrowia zaznaczono, że do niedawna w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL) pacjenci chorzy na krzywicę hipofosfatemiczną mieli dostęp do nowoczesnego leczenia burosumabem (Crysvita). – Do momentu wpisania leku Crysvita na listę leków niedostępnych w procedurze RDTL, zgodnie z informacjami przekazanymi przez rodziców pacjentów i pacjentek, z leczenia zdołało skorzystać kilkanaścioro dzieci – czytamy w dokumencie.
Wrodzona krzywica hipofosfatemiczna charakteryzuje się zaburzeniami mineralizacji kośćca związanymi z hipofosfatemią wtórną do utraty fosforanów przez nerki. Do charakterystycznych objawów kostnych krzywicy hipofosfatemicznej należy deformacja kończyn dolnych o typie szpotawości, która pojawia się po rozpoczęciu przez dziecko chodzenia, czyli zwykle w 2. roku życia, nasila wraz z wiekiem i może prowadzić do zaburzeń chodu oraz wymagać korekcji operacyjnej. Spośród wszystkich rzadkich krzywic uwarunkowanych genetycznie rozpoznawana jest ona najczęściej, a jej częstość szacuje się na 1/20 000 urodzeń.
W interpelacji dodano, że zakończenie finansowania terapii w ramach RDTL wynikało z przekroczenia przez jedno wskazanie kwoty 5% środków przeznaczanych na tę procedurę. Przypomniano również, że zgodnie z ustawą jest możliwa kontynuacja rozpoczętego leczenia pacjentów w ramach RDTL pod warunkiem dowodów skuteczności leku.
– Niestety, do mojego biura poselskiego zgłosili się również rodzice, których dziecko w grudniu 2022 r. zostało zakwalifikowane do leczenia, ale nie zdążyło go rozpocząć ze względu na wejście w życie listy leków niedostępnych w ramach RDTL w lutym 2023 r. – napisała w interpelacji poseł Marcelina Zawisza. – W tym przypadku, w przygotowaniu na leczenie, którego ostatecznie nie podjęto, dziecko musiało odstawić dotychczasowe leki. Decyzja administracyjna spowodowała więc zupełnie nieuzasadnione rozregulowanie dotychczasowego leczenia i potencjalne zagrożenie zdrowia.
W interpelacji zaznaczono, że jest to „oczywista luka w przepisach powodująca niepotrzebne i groźne zawirowania w życiu pacjentów”. – Tym groźniejsze, ponieważ leczenie krzywicy starszymi metodami, z użyciem syntetycznych pochodnych witaminy D jest obarczone wysokim ryzykiem przerwania leczenia ze względu na braki tych leków na rynku – dodano.
Posłowie zwrócili się do resortu zdrowia z prośbą o odpowiedź na następujące pytania:
- Czy do ministra zdrowia wpłynęły wnioski o objęcie refundacją leku Crysvita we wskazaniu leczenia krzywicy hipofosfatemicznej?
- Czy Ministerstwo Zdrowia rozważa taką nowelizację przepisów, by w przypadku zakończenia finansowania leczenia w ramach RDTL, rozpoczynać leczenie i kontynuować leczenie w razie wykazania jego skuteczności mogły nie tylko osoby, które rozpoczęły leczenie przed wejściem w życie komunikatów w sprawie produktów leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych, ale także osoby zakwalifikowane do leczenia przed wydaniem tych komunikatów?
- Czy na dzień odpowiedzi na niniejszą interpelację istnieje dostęp do refundowanego leczenia burosumabem dla nowych pacjentów z krzywicą hipofosfatemiczną?
W odpowiedzi wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski poinformował, że wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu dla leku Crysvita we wskazaniu krzywica hipofosfatemiczna został złożony przez przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego i podał informacje dotyczące procedury refundacyjnej. Miłkowski wskazał, że ze względu na wieloetapowy charakter postępowania refundacyjnego niemożliwe jest dokładne wskazanie terminu jego zakończenia.
Wiceminister dodał, że w chwili obecnej pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie z zastosowaniem produktu leczniczego niepodlegającego finansowaniu w ramach procedury RDTL przed wejściem w życie zapisów wykazu wprowadzającego brak możliwości finansowania tego leku, mają prawo do kontynuacji leczenia na standardowych warunkach (tj. wymagane jest udowodnienie skuteczności dotychczasowej terapii prowadzonej w ramach procedury RDTL). – Aktualnie w Ministerstwie Zdrowia trwają prace, których celem jest opracowanie zoptymalizowanej koncepcji funkcjonowania procedury RDTL – zaznaczył Miłkowski.
Dodał, że obecnie dostęp do leczenia burosumabem w ramach procedury RDTL ograniczony jest wyłącznie do osób, które rozpoczęły leczenie przed wejściem w życie zapisów wykazu produktów leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach procedury RDTL z dnia 9 lutego 2023 r. – Należy jednocześnie wskazać, że w przypadku wydania zgody na objęcie refundacją leku Crysvita, lek będzie dostępny dla całego zakresu populacji docelowej, a nie w jednostkowych przypadkach klinicznych (jak w przypadku stosowania leku w ramach procedury RDTL) – poinformował wiceminister.
W odpowiedzi na interpelację ze stycznia br. wiceminister Miłkowski informował, że w 2023 r. zaplanowano finansowanie leczenia w ramach procedury RDTL do maksymalnego poziomu około 290 mln zł, co stanowi ponad 100 mln zł więcej niż kwota przeznaczona na finansowanie leczenia w ramach procedury RDTL w 2022 r.