×
COVID-19: wiarygodne źródło wiedzy

Chorzy na krzywicę hipofosfatemiczną bez dostępu do leczenia

Sejm

W MZ trwają prace, których celem jest opracowanie zoptymalizowanej koncepcji funkcjonowania procedury RDTL – zaznaczył resort zdrowia w odpowiedzi na interpelację w sprawie braku refundacji leczenia krzywicy hipofosfatemicznej burosumabem.


Fot. Adobe Stock

  • Do niedawna w ramach RDTL pacjenci chorzy na krzywicę hipofosfatemiczną mieli dostęp do nowoczesnego leczenia burosumabem
  • Wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu dla leku Crysvita we wskazaniu krzywica hipofosfatemiczna został złożony przez przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego
  • W MZ trwają prace, których celem jest opracowanie zoptymalizowanej koncepcji funkcjonowania procedury RDTL

W interpelacji do ministra zdrowia zaznaczono, że do niedawna w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL) pacjenci chorzy na krzywicę hipofosfatemiczną mieli dostęp do nowoczesnego leczenia burosumabem (Crysvita). – Do momentu wpisania leku Crysvita na listę leków niedostępnych w procedurze RDTL, zgodnie z informacjami przekazanymi przez rodziców pacjentów i pacjentek, z leczenia zdołało skorzystać kilkanaścioro dzieci – czytamy w dokumencie.

Wrodzona krzywica hipofosfatemiczna charakteryzuje się zaburzeniami mineralizacji kośćca związanymi z hipofosfatemią wtórną do utraty fosforanów przez nerki. Do charakterystycznych objawów kostnych krzywicy hipofosfatemicznej należy deformacja kończyn dolnych o typie szpotawości, która pojawia się po rozpoczęciu przez dziecko chodzenia, czyli zwykle w 2. roku życia, nasila wraz z wiekiem i może prowadzić do zaburzeń chodu oraz wymagać korekcji operacyjnej. Spośród wszystkich rzadkich krzywic uwarunkowanych genetycznie rozpoznawana jest ona najczęściej, a jej częstość szacuje się na 1/20 000 urodzeń.

W interpelacji dodano, że zakończenie finansowania terapii w ramach RDTL wynikało z przekroczenia przez jedno wskazanie kwoty 5% środków przeznaczanych na tę procedurę. Przypomniano również, że zgodnie z ustawą jest możliwa kontynuacja rozpoczętego leczenia pacjentów w ramach RDTL pod warunkiem dowodów skuteczności leku.

– Niestety, do mojego biura poselskiego zgłosili się również rodzice, których dziecko w grudniu 2022 r. zostało zakwalifikowane do leczenia, ale nie zdążyło go rozpocząć ze względu na wejście w życie listy leków niedostępnych w ramach RDTL w lutym 2023 r. – napisała w interpelacji poseł Marcelina Zawisza. – W tym przypadku, w przygotowaniu na leczenie, którego ostatecznie nie podjęto, dziecko musiało odstawić dotychczasowe leki. Decyzja administracyjna spowodowała więc zupełnie nieuzasadnione rozregulowanie dotychczasowego leczenia i potencjalne zagrożenie zdrowia.

W interpelacji zaznaczono, że jest to „oczywista luka w przepisach powodująca niepotrzebne i groźne zawirowania w życiu pacjentów”. – Tym groźniejsze, ponieważ leczenie krzywicy starszymi metodami, z użyciem syntetycznych pochodnych witaminy D jest obarczone wysokim ryzykiem przerwania leczenia ze względu na braki tych leków na rynku – dodano.

Posłowie zwrócili się do resortu zdrowia z prośbą o odpowiedź na następujące pytania:

  1. Czy do ministra zdrowia wpłynęły wnioski o objęcie refundacją leku Crysvita we wskazaniu leczenia krzywicy hipofosfatemicznej?
  2. Czy Ministerstwo Zdrowia rozważa taką nowelizację przepisów, by w przypadku zakończenia finansowania leczenia w ramach RDTL, rozpoczynać leczenie i kontynuować leczenie w razie wykazania jego skuteczności mogły nie tylko osoby, które rozpoczęły leczenie przed wejściem w życie komunikatów w sprawie produktów leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych, ale także osoby zakwalifikowane do leczenia przed wydaniem tych komunikatów?
  3. Czy na dzień odpowiedzi na niniejszą interpelację istnieje dostęp do refundowanego leczenia burosumabem dla nowych pacjentów z krzywicą hipofosfatemiczną?

W odpowiedzi wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski poinformował, że wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu dla leku Crysvita we wskazaniu krzywica hipofosfatemiczna został złożony przez przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego i podał informacje dotyczące procedury refundacyjnej. Miłkowski wskazał, że ze względu na wieloetapowy charakter postępowania refundacyjnego niemożliwe jest dokładne wskazanie terminu jego zakończenia.

Wiceminister dodał, że w chwili obecnej pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie z zastosowaniem produktu leczniczego niepodlegającego finansowaniu w ramach procedury RDTL przed wejściem w życie zapisów wykazu wprowadzającego brak możliwości finansowania tego leku, mają prawo do kontynuacji leczenia na standardowych warunkach (tj. wymagane jest udowodnienie skuteczności dotychczasowej terapii prowadzonej w ramach procedury RDTL). – Aktualnie w Ministerstwie Zdrowia trwają prace, których celem jest opracowanie zoptymalizowanej koncepcji funkcjonowania procedury RDTL – zaznaczył Miłkowski.

Dodał, że obecnie dostęp do leczenia burosumabem w ramach procedury RDTL ograniczony jest wyłącznie do osób, które rozpoczęły leczenie przed wejściem w życie zapisów wykazu produktów leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach procedury RDTL z dnia 9 lutego 2023 r. – Należy jednocześnie wskazać, że w przypadku wydania zgody na objęcie refundacją leku Crysvita, lek będzie dostępny dla całego zakresu populacji docelowej, a nie w jednostkowych przypadkach klinicznych (jak w przypadku stosowania leku w ramach procedury RDTL) – poinformował wiceminister.

W odpowiedzi na interpelację ze stycznia br. wiceminister Miłkowski informował, że w 2023 r. zaplanowano finansowanie leczenia w ramach procedury RDTL do maksymalnego poziomu około 290 mln zł, co stanowi ponad 100 mln zł więcej niż kwota przeznaczona na finansowanie leczenia w ramach procedury RDTL w 2022 r.

11.05.2023
Doradca Medyczny
  • Czy mój problem wymaga pilnej interwencji lekarskiej?
  • Czy i kiedy powinienem zgłosić się do lekarza?
  • Dokąd mam się udać?
+48

w dni powszednie od 8.00 do 18.00
Cena konsultacji 29 zł

Zaprenumeruj newsletter

Na podany adres wysłaliśmy wiadomość z linkiem aktywacyjnym.

Dziękujemy.

Ten adres email jest juz zapisany w naszej bazie, prosimy podać inny adres email.

Na ten adres email wysłaliśmy już wiadomość z linkiem aktywacyjnym, dziękujemy.

Wystąpił błąd, przepraszamy. Prosimy wypełnić formularz ponownie. W razie problemów prosimy o kontakt.

Jeżeli chcesz otrzymywać lokalne informacje zdrowotne podaj kod pocztowy

Nie, dziękuję.
Poradnik świadomego pacjenta