Szanowni Państwo,

Medycyna Praktyczna wykorzystuje w swoich serwisach pliki cookies i inne pokrewne technologie. Używamy cookies w celu dostosowania naszych serwisów do Państwa potrzeb oraz do celów analitycznych i marketingowych. Korzystamy z cookies własnych oraz innych podmiotów – naszych partnerów biznesowych.

Ustawienia dotyczące cookies mogą Państwo zmienić samodzielnie, modyfikując ustawienia przeglądarki internetowej. Informacje dotyczące zmiany ustawień oraz szczegóły dotyczące wykorzystania wspomnianych technologii zawarte są w naszej Polityce Prywatności.

Korzystając z naszych serwisów bez zmiany ustawień przeglądarki internetowej wyrażacie Państwo zgodę na stosowanie plików cookies i podobnych technologii, opisanych w Polityce Prywatności.

Państwa zgoda jest dobrowolna, jednak jej brak może wpłynąć na komfort korzystania z naszych serwisów. Udzieloną zgodę mogą Państwo wycofać w każdej chwili, co jednak pozostanie bez wpływu na zgodność z prawem przetwarzania dokonanego wcześniej na podstawie tej zgody.

Klikając przycisk Potwierdzam, wyrażacie Państwo zgodę na stosowanie wyżej wymienionych technologii oraz potwierdzacie, że ustawienia przeglądarki są zgodne z Państwa preferencjami.

Jest ponad 9 mln zł na terapię genową dla Alexa

Małgorzata Solecka
Kurier MP

Półroczny Alex Jutrzenka z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 1 będzie pierwszym dzieckiem z Polski, który dzięki crowfundingowi otrzyma terapię genową w USA. 24 grudnia rekordowa zbiórka przeprowadzona na portalu siepomaga.pl osiągnęła 100 proc., czyli ponad 9 milionów złotych.


Fot. siepomaga.pl

Zebranie tej kwoty zajęło nieco ponad dwa miesiące. Cel wsparło ponad 172 tysiące osób. W akcję zaangażowało się wielu celebrytów, zbiórkę wsparło też mocno środowisko lekarskie – mama chłopca, Magdalena Jutrzenka, to rezydentka na oddziale onkologii w jednym z poznańskich szpitali. Zorganizowano m.in. akcję „Dyżur dla Alexa”. Ponad 2,2 mln zł przyniosły licytacje przedmiotów i usług, ofiarowanych przez osoby indywidualne i firmy na rzecz leczenia chłopca.

- Na naszych oczach dzieje się magia – napisała kilka minut przed osiągnięciem celu mama Alexa na swoim Facebooku. Jeszcze osiem dni wcześniej brakowało 1,5 mln zł.

Na portalu trwają zbiórki jeszcze dla sześciorga innych dzieci – pięcioro z nich ma zdiagnozowany, podobnie jak Alex, SMA1. U jednego z dzieci badania genetyczne potwierdziły SMA2, nieco łagodniejszy (i pojawiający się później) typ choroby.

W tej chwili terapię genową lekarze w USA podają wyłącznie dzieciom do 2. roku życia. Terapia nie jest jeszcze dopuszczona na rynek europejski, stanie się to prawdopodobnie wiosną 2020 roku.

Dostępność najdroższego leku świata – jedna (ale też jedyna, bo można ją podać pacjentowi tylko raz) dawka kosztuje ok. 2,5 mln dolarów – nieco wzrośnie już za kilka tygodni: 2 stycznia producent uruchamia program globalnego dostępu do terapii genowej. W jego ramach deklaruje nieodpłatne przekazywanie stu dawek dla dzieci spoza USA. O tym, kto otrzyma darmowy lek, zdecyduje losowanie, a dzieci do programu będą mogli zgłaszać wyłącznie lekarze prowadzący.

W Polsce pacjenci ze SMA otrzymują bezpłatnie nusinersen (w tej chwili programem lekowym, który ruszył na początku 2019 roku, jest objętych ok. 60 proc. chorych). Wyzwaniem, jakie stawiają sobie Ministerstwo Zdrowia oraz specjaliści, jest objęcie wszystkich pacjentów, którzy mogą i powinni otrzymywać lek oraz, przede wszystkim, wdrożenie najpierw pilotażowo, a potem w skali całego kraju, badań przesiewowych noworodków w kierunku SMA.

Nusinersen podany przed pojawieniem się objawów (a więc w pierwszych tygodniach życia) sprawia, że dziecko rozwija się niemal tak samo dobrze jak jego zdrowi rówieśnicy. Nusinersen musi być jednak podawany co kilka miesięcy pod kontrolą specjalistów, co wymaga pobytu (krótkiego) w szpitalu.

27.12.2019

Zaprenumeruj newsletter

Na podany adres wysłaliśmy wiadomość z linkiem aktywacyjnym.

Dziękujemy.

Ten adres email jest juz zapisany w naszej bazie, prosimy podać inny adres email.

Na ten adres email wysłaliśmy już wiadomość z linkiem aktywacyjnym, dziękujemy.

Wystąpił błąd, przepraszamy. Prosimy wypełnić formularz ponownie. W razie problemów prosimy o kontakt.

Jeżeli chcesz otrzymywać lokalne informacje zdrowotne podaj kod pocztowy

Nie, dziękuję.

Poradnik świadomego pacjenta

  • Jak długo ważna jest recepta w 2020?
    Pacjent, który otrzymał receptę od lekarza, musi pamiętać, że nie jest ważna bezterminowo. Każda recepta ma ściśle określony czas, w którym można ją zrealizować. Dotyczy to zarówno recepty w formie „papierowej”, jak i tzw. e-recepty.
  • Świadczenia stomatologiczne na NFZ. Co należy wiedzieć?
    Czy można dopłacić za lepszą plombę? Do którego roku życia przysługuje leczenie ortodontyczne? Jaką protezę można otrzymać i jak często?