Szanowni Państwo,

Medycyna Praktyczna wykorzystuje w swoich serwisach pliki cookies i inne pokrewne technologie. Używamy cookies w celu dostosowania naszych serwisów do Państwa potrzeb oraz do celów analitycznych i marketingowych. Korzystamy z cookies własnych oraz innych podmiotów – naszych partnerów biznesowych.

Ustawienia dotyczące cookies mogą Państwo zmienić samodzielnie, modyfikując ustawienia przeglądarki internetowej. Informacje dotyczące zmiany ustawień oraz szczegóły dotyczące wykorzystania wspomnianych technologii zawarte są w naszej Polityce Prywatności.

Korzystając z naszych serwisów bez zmiany ustawień przeglądarki internetowej wyrażacie Państwo zgodę na stosowanie plików cookies i podobnych technologii, opisanych w Polityce Prywatności.

Państwa zgoda jest dobrowolna, jednak jej brak może wpłynąć na komfort korzystania z naszych serwisów. Udzieloną zgodę mogą Państwo wycofać w każdej chwili, co jednak pozostanie bez wpływu na zgodność z prawem przetwarzania dokonanego wcześniej na podstawie tej zgody.

Klikając przycisk Potwierdzam, wyrażacie Państwo zgodę na stosowanie wyżej wymienionych technologii oraz potwierdzacie, że ustawienia przeglądarki są zgodne z Państwa preferencjami.

Druga zbiórka na terapię genową zakończona sukcesem

MSol
Kurier MP

Alex, pierwsze dziecko ze SMA z Polski, które dzięki internetowej zbiórce pieniędzy może skorzystać w USA z terapii genowej, w tym tygodniu leci z rodzicami za ocean. Tymczasem sukcesem zakończyła się już na portalu crowfundingowym druga zbiórka.

Kacper. Fot. siepomaga

Ponad osiem milionów złotych przekazali darczyńcy na rzecz trzynastomiesięcznego Kacpra z Małopolski. Również on wkrótce będzie mógł polecieć do Stanów Zjednoczonych, by otrzymać zarejestrowany tam lek, który nie jest jeszcze dopuszczony do obrotu w Europie. Zarówno Alex, jak i Kacper w Polsce otrzymują refundowany nusinersen.

Niemal osiem milionów złotych zebrała już czteromiesięczna Julka, jednak w jej przypadku koszt terapii został określony na niemal dziesięć milionów złotych (koszt leku jest identyczny, jednak różne są koszty w poszczególnych szpitalach, które kwalifikują dzieci na leczenie). Trwa jeszcze kilka innych zbiórek, w których cel jest jednak bardziej odległy. Terapię genową może otrzymać dziecko, które nie skończyło drugiego roku życia.

W Polsce co roku przychodzi na świat kilkadziesiąt dzieci z SMA, większość z nich ma rozpoznaną najcięższą postać choroby, czyli SMA1. Rdzeniowy zanik mięśni jest nadal chorobą nieuleczalną, jednak dzięki lekom można zapewnić dzieciom (i dorosłym) dłuższe życie – i jego lepszą jakość. Co najważniejsze, leki podane przed pojawieniem się objawów u zdecydowanej większości pacjentów nie pozwalają chorobie się rozwinąć, a dzieci funkcjonują niemal tak samo, jak zdrowi rówieśnicy. By możliwe było na szerszą skalę podawanie dostępnych już leków przedobjawowo, konieczne jest włączenie SMA do panelu badań przesiewowych, jakim poddawane są noworodki. W tej chwili szanse na takie leczenie mają w praktyce wyłącznie dzieci, u których rodziców już wcześniej przeprowadzono badania genetyczne (bo, najczęściej, urodziło się z ich związku dziecko, u którego rozpoznano SMA).

30.01.2020

Zaprenumeruj newsletter

Na podany adres wysłaliśmy wiadomość z linkiem aktywacyjnym.

Dziękujemy.

Ten adres email jest juz zapisany w naszej bazie, prosimy podać inny adres email.

Na ten adres email wysłaliśmy już wiadomość z linkiem aktywacyjnym, dziękujemy.

Wystąpił błąd, przepraszamy. Prosimy wypełnić formularz ponownie. W razie problemów prosimy o kontakt.

Jeżeli chcesz otrzymywać lokalne informacje zdrowotne podaj kod pocztowy

Nie, dziękuję.

Poradnik świadomego pacjenta

  • Jak pojechać do sanatorium?
    Czy można wybrać sobie miejsce, do którego chce się jechać i termin wyjazdu? Czy można wybrać sobie miejsce, do którego chce się jechać i termin wyjazdu? Czy można skorzystać z sanatorium bez zakwaterowania?
  • Jak długo ważna jest recepta w 2020?
    Pacjent, który otrzymał receptę od lekarza, musi pamiętać, że nie jest ważna bezterminowo. Każda recepta ma ściśle określony czas, w którym można ją zrealizować. Dotyczy to zarówno recepty w formie „papierowej”, jak i tzw. e-recepty.