Kolejne dzieci już czekają na podanie terapii genowej – usłyszeli posłowie Komisji Zdrowia, która w środę zajęła się informacją ministra zdrowia na temat zasad refundacji leczenia rdzeniowego zaniku mięśni.
Maciej Miłkowski. Fot. Rafał Zambrzycki/ Kancelaria Sejmu
Posłowie nie po raz pierwszy pytali ministra o ten problem – na ostatnim wrześniowym posiedzeniu posłanki Koalicji Obywatelskiej zadawały pytania podczas posiedzenia plenarnego, w środę posiedzenie Komisji Zdrowia również zwołano na wniosek posłów opozycji, którzy – jak sami podkreślali – chcieliby doprowadzić do sytuacji, w której dzieci poniżej 13,5 kg (czyli takie, które spełniają kryterium wagi zawarte w ChPL terapii genowej) bez względu na wiek mogły otrzymać terapię genową, na którą w tej chwili zbierają pieniądze. – Nie mówimy o tym, że powinno to objąć dzieci, które już przekroczyły ten limit, choć są takie kraje w Europie, które refundują leczenie również w takich przypadkach – tłumaczyli.
Ministerstwo Zdrowia w sierpniu ogłosiło decyzję o objęciu refundacją – poza finansowanym od 2019 roku nusinersenem – również dwóch innych zarejestrowanych leków, w tym terapii genowej, ale możliwość leczenia tą ostatnią, na skutek przyjętych kryteriów, otrzymały w praktyce dzieci, które urodziły się nie wcześniej niż pod koniec wakacji. Warunkiem włączenia do programu lekowego jest bowiem wiek do szóstego miesiąca życia w momencie podania leku, zdiagnozowanie SMA w badaniu przesiewowym oraz brak jakiegokolwiek wcześniejszego leczenia z powodu SMA.
– Do dziś z terapii skorzystał jeden pacjent, dwa dni temu. W tym tygodniu, bądź kolejnym, chyba jeszcze trzech pacjentów jest zakwalifikowanych – poinformował posłów wiceminister Maciej Miłkowski.
Do udziału w posiedzeniu zaproszono ekspertów. Prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, która jest kierownik Kliniki Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku, podkreślała, że w Polsce wszystkie dzieci z SMA mają zapewnione leczenie i apelowała do posłów, by nie powtarzali tez, że program lekowy terapii genowej pozbawia jakiegokolwiek pacjenta z SMA leczenia. – Terapia genowa została zrefundowana po ogromnych dyskusjach dla pacjentów, dla których ma szansę być najskuteczniejsza, czyli do szóstego miesiąca życia, nieleczonych niczym wcześniej, będących pacjentami z przesiewu, który działa fantastycznie – mówiła. – Mieliśmy najpierw refundację leczenia Spinrazą. Wszyscy byliśmy zachwyceni, bo ta refundacja szła dość szeroką ławą. Teraz mamy refundację dwóch dodatkowych leków. I de facto, zamiast się cieszyć, podnoszony jest problem, który jest troszeczkę nieprawdziwy – przekonywała.
Na czym, według ekspertki, polega problem? W jej ocenie, konstrukcja, w której z terapii genowej mogą korzystać tylko najmłodsze dzieci, u których lek jest podany przedobjawowo i które nie otrzymały wcześniej innego leku, jest optymalna. – Rozumiem frustrację rodziców, którzy zbierają pieniądze na leczenie. Ale jestem neurologiem dziecięcym od ponad 30 lat i nie podpiszę się pod tym, by jeden pacjent brał dwie, lub nawet trzy terapie na raz, bo ja nie mam na to żadnych dowodów, że ja temu pacjentowi długoterminowo nie robię krzywdy – podkreślała, powołując się m.in. na brak danych o interakcji zachodzących między „innymi lekami” (wiadomo, że chodzi o nusinersen) i terapii genowej. Prof. Mazurkiewicz-Bełdzińska przypominała również, że im starsze jest dziecko (i im cięższe), tym bardziej rośnie ryzyko związane z przyjęciem terapii genowej.
Eksperci, wypowiadający się podczas obrad komisji przywoływali też inne dane, według których większość, a w każdym razie znacząca część rodziców dzieci, które otrzymały w starszym wieku (nierzadko pomiędzy pierwszym a drugim rokiem życia) terapię genową, wracają do leczenia nusinersenem. – Okazuje się, że sposób podania, czyli nakłucie lędźwiowe, nie stanowi przeszkody, a efekty terapii genowej, podanej dzieciom już z objawami choroby, nie są do końca zadawalające – tłumaczyli.
