×
COVID-19: wiarygodne źródło wiedzy

Pacjenci ze SMA będą mieć dostęp do innowacyjnego leku

Kurier MP

Polska będzie jednym z pionierów leczenia pacjentów z najcięższą postacią rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) innowacyjnym, niedostępnym jeszcze w Europie, lekiem – nusinersenem. Informacja zostanie w najbliższych dniach ogłoszona przez Ministerstwo Zdrowia, Centrum Zdrowia Dziecka i Fundację SMA.

Fot. Bartosz Bobkowski / Agencja Gazeta

Fundacja SMA i środowisko osób wspierających pacjentów ze SMA walczyło o finansowanie terapii lekiem, który niedawno został dopuszczony do obrotu w USA, od wielu miesięcy. Chodziło o dopuszczenie specyfiku w ramach procedury wczesnego dostępu i o refundację leku w przyszłości, gdy już zostanie zarejestrowany. Zorganizowano m.in. wysyłkę listów do premier Beaty Szydło. Autorzy listów przybliżali szefowej rządu sylwetkę jednego z małych pacjentów i prosili o pozytywną decyzję, która pozwoli uratować tego konkretnego chorego.

Nusinersen jest lekiem bardzo drogim – jedna dawka kosztuje ponad 100 tysięcy dolarów, a trwająca do końca życia terapia rozpoczyna się od serii kilku zastrzyków.

Wkrótce w Klinice Neurologii i Epileptologii IPCZD rozpocznie się kwalifikacja pacjentów ze SMA typu pierwszego (najcięższa postać choroby) do programu leczenia nusinersenem. Kryteria kwalifikacji lekarze opracowali wspólnie z Fundacją SMA. - Fundacja SMA pracuje razem ze specjalistami z Centrum Zdrowia Dziecka nad szczegółami programu i ogólnymi kryteriami włączenia. Nie musimy podkreślać, że naszym celem jest pomoc jak najszerszej grupie chorych bez względu na wiek, stadium choroby albo miejsce zamieszkania. Razem z CZD wkrótce przekażemy więcej informacji – poinformowała fundacja na swoim Facebooku, dziękując „za ten ratujący życie program Ministrowi Zdrowia, Kierownictwu Oddziału Neurologii Centrum Zdrowia Dziecka, zespołom firm Biogen Polska oraz Biogen, Inc., a także wszystkim, którzy myślą, mową i czynem wspierają naszą walkę o zdrowie”.

SMA (ang. spinal muscular atrophy) to schorzenie nerwowo-mięśniowe o podłożu genetycznym. W SMA obumierają neurony w rdzeniu kręgowym odpowiadające za pracę mięśni, wskutek czego mięśnie ciała słabną i stopniowo ulegają zanikowi. Choroba dzieli się na cztery typy (zależne od etapu rozwoju, na którym choroba się ujawniła). Im wcześniej, tym typ cięższy a przebieg choroby bardziej gwałtowny i zagrażający życiu. SMA jest najczęstszą genetycznie uwarunkowaną przyczyną śmierci niemowląt i małych dzieci. U starszych pacjentów choroba zwykle przebiega łagodniej. Zawsze jednak chory stopniowo słabnie i traci możliwość samodzielnego poruszania się. Jednocześnie rozwój poznawczy i emocjonalny przebiega w chorobie bez zakłóceń.

Dokładna liczba pacjentów ze SMA nie jest znana. Szacuje się, że na różne jej typy choruje nie więcej niż 800-1000 osób w Polsce.

22.02.2017
Zobacz także
  • Rdzeniowy zanik mięśni (SMA): przyczyny, objawy i leczenie
Doradca Medyczny
  • Czy mój problem wymaga pilnej interwencji lekarskiej?
  • Czy i kiedy powinienem zgłosić się do lekarza?
  • Dokąd mam się udać?
+48

w dni powszednie od 8.00 do 18.00
Cena konsultacji 29 zł

Zaprenumeruj newsletter

Na podany adres wysłaliśmy wiadomość z linkiem aktywacyjnym.

Dziękujemy.

Ten adres email jest juz zapisany w naszej bazie, prosimy podać inny adres email.

Na ten adres email wysłaliśmy już wiadomość z linkiem aktywacyjnym, dziękujemy.

Wystąpił błąd, przepraszamy. Prosimy wypełnić formularz ponownie. W razie problemów prosimy o kontakt.

Jeżeli chcesz otrzymywać lokalne informacje zdrowotne podaj kod pocztowy

Nie, dziękuję.
Poradnik świadomego pacjenta