Program lekowy B.138.FM jest kluczowy dla pacjentów z NMOSD, ponieważ oferuje leczenie, które wykracza poza poprzedni standard terapeutyczny, skutecznie hamując postęp choroby – mówi prof. Beata Zakrzewska-Pniewska, neurolog z Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
Prof. Beata Zakrzewska-Pniewska. Fot. mat. pras.
Marta Koton-Czarnecka: NMOSD to choroba układu nerwowego, nieco przypominająca w swoim przebiegu stwardnienie rozsiane i bywa, że z nim mylona.
Prof. Beata Zakrzewska-Pniewska: To prawda. NMOSD (od angielskiej nazwy neuromyelitis optica spectrum disorder, oznaczającej grupę chorób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego) jest, podobnie jak stwardnienie rozsiane, chorobą autoimmunologiczną układu nerwowego, przebiegającą z tzw. rzutami, czyli zaostrzeniami, oraz okresami remisji. Rzuty są jednak zazwyczaj cięższe niż w stwardnieniu rozsianym, a remisja nie jest pełna – oznacza to, że po każdym rzucie pozostaje część objawów, co prowadzi do narastania niepełnosprawności.
Głównym sprawcą objawów w NMOSD nie jest demielizacja, ale stan zapalny prowadzący do obumierania komórek układu nerwowego, obejmujący najczęściej nerwy wzrokowe (jedno- lub obustronnie) oraz rdzeń kręgowy – zazwyczaj kilka jego segmentów. Charakterystyczne objawy NMOSD wynikające z zapalenia rdzenia kręgowego to: niedowład lub porażenie kończyn dolnych lub jednocześnie kończyn dolnych i górnych, wzmożone napięcie mięśni, zaburzenia czucia, silne bóle kończyn, napadowe bolesne kurcze mięśni oraz zaburzenia oddawania moczu i stolca. Typowe objawy wynikające z zapalenia nerwu wzrokowego obejmują natomiast: ból gałki ocznej oraz zaburzenia widzenia (od zmęczenia wzroku i pogorszenia ostrości wzroku do całkowitej ślepoty). W NMOSD może dojść również do zajęcia struktury zwanej pniem mózgu, czyli części układu nerwowego pomiędzy rdzeniem a mózgiem, stąd objawy tej choroby mogą być zupełnie nieoczywiste, takie jak: uporczywa czkawka, nudności, wymioty, zawroty głowy, bóle twarzy, porażenie nerwu twarzowego, zaburzenia słuchu, zaburzenia połykania czy zaburzenia równowagi.
NMOSD i SM różnią się nie tylko niektórymi objawami i rokowaniem, ale przede wszystkim – mechanizmem powstawania i odpowiedzią na leczenie. U podłoża NMOSD leży nieprawidłowe działanie układu odpornościowego, który wytwarza przeciwciała przeciwko własnemu białku o nazwie akwaporyna 4, zlokalizowanemu głównie w obrębie nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego. W wyniku ataku przeciwciał na akwaporynę 4 dochodzi do rozwoju stanu zapalnego w tym obszarach tkanki nerwowej oraz do obumierania komórek tworzących tę tkankę. Ponieważ NMOSD jest chorobą o dynamicznym, agresywnym przebiegu, konieczne jest jak najszybsze postawienie diagnozy, a w ślad za nią – jak najszybsze wdrożenie właściwego leczenia.
W jaki sposób diagnozowane jest NMOSD?
Do rozpoznania NMOSD niezbędne jest wykonanie kompleksowych badań diagnostycznych, przeprowadzanych zazwyczaj w warunkach szpitalnych: specjalistycznych badań krwi (w kierunku obecności przeciwciał przeciwko akwaporynie 4), rezonansu magnetycznego oraz badania płynu mózgowo-rdzeniowego. Wyniki tych badań pozwalają na rozróżnienie NMOSD i stwardnienia rozsianego. To niezwykle ważne, gdyż niektóre leki stosowane w leczeniu stwardnienia rozsianego mogą nie tylko nie pomóc w NMOSD, ale nawet pogorszyć przebieg tej choroby i stan pacjentów.
Od listopada 2022 roku pacjenci z rozpoznaniem NMOSD mogą być leczeni w programie lekowym B.138.FM. Na czym polega to leczenie?
Leczenie oferowane w programie lekowym jest przewlekłym leczeniem immunosupresyjnym, nazywanym leczeniem modyfikującym przebieg choroby, które ma zatrzymać postęp choroby i zapobiec kolejnym rzutom. Jest to bardzo ważne, bo – jak wspominałam już wcześniej – po każdym rzucie pozostaje pewien deficyt neurologiczny, co prowadzi do narastającej niepełnosprawności. Ta immunoterapia hamuje zatem rozwój niepełnosprawności.
Pacjenci włączeni do programu lekowego otrzymują terapię innowacyjnym lekiem – satralizumabem. Lek ten należy do nowoczesnej grupy przeciwciał monoklonalnych, a jego działanie polega na hamowaniu procesu zapalnego i zapobieganiu obumieraniu neuronów, poprzez wpływ na układ cytokin. Oznacza to, że lek uderza bezpośrednio w przyczynę choroby. Satralizumab jest lekiem podawanym podskórnie, raz na 4 tygodnie. Może być stosowany jako jedyny lek modyfikujący przebieg NMOSD lub w leczeniu skojarzonym z inną terapią immunosupresyjną (np. doustnymi kortykosteroidami, azatiopryną czy mykofenolanem mofetylu). Korzystny profil bezpieczeństwa oraz skuteczność satralizumabu w grupie pacjentów z NMOSD, z obecnymi przeciwciałami przeciwko akwaporynie 4 potwierdziły wyniki badań klinicznych SAkuraSky i SAkuraSTAR.
Dzięki zapisom programu B.138.FM mamy w Polsce możliwość leczenia pacjentów z seropozytywnym NMOSD (czyli z obecnością przeciwciał przeciwko akwaporynie 4) zgodnie z aktualną wiedzą medyczną i rekomendacjami eksperckimi, w tym rekomendacjami zespołu ekspertów Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego z 2023 roku oraz niemieckiej grupy naukowców i klinicystów zajmujących się od lat NMOSD (NEMOS) z 2024 roku.
Jakie są kryteria kwalifikacji do leczenia przewlekłego NMOSD?
Zgodnie z zapisami programu lekowego B.138.FM, do leczenia satralizumabem kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie następujące kryteria: wiek powyżej 12. roku życia; rozpoznanie NMOSD, w oparciu o aktualne kryteria diagnostyczne, w tym potwierdzenie obecności w osoczu przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 (anty-AQP4); stan neurologiczny oceniany za pomocą skali EDSS wynoszący od 0 do 6,5 punktów; brak przeciwwskazań do stosowania tego leku, określonych w Charakterystyce Produktu Leczniczego; brak wcześniejszego leczenia innym lekiem z tej samej grupy, co satralizumab.
W przypadku pacjentek, będących w wieku rozrodczym, zalecane jest stosowanie antykoncepcji. Natomiast u pacjentek w ciąży włączenie leczenia satralizumabem jest zależne od decyzji lekarza. Pacjentki, które przerwały, z powodu ciąży, leczenie satralizumabem w ramach programu lekowego, są do niego automatycznie włączane, bez konieczności ponownej kwalifikacji, po zakończeniu ciąży.
Kwalifikacji pacjentów do leczenia satralizumabem w programie lekowym dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Pacjentów ze spektrum NMOSD, na podstawie wniosku przygotowanego przez neurologa opiekującego się danym chorym i przesłanego do Zespołu.
Jaka jest skuteczność leczenia satralizumabem?
Skuteczność satralizumabu jest potwierdzona solidnymi dowodami naukowymi: wynikami badań klinicznych SAkuraSky i SAkuraSTAR, które wykazały długoterminową i znaczną redukcję częstości rzutów u pacjentów z obecnością przeciwciał anty-AQP4 poddanych tej terapii, a także korzystny profil bezpieczeństwa, oraz naszymi obserwacjami z praktyki klinicznej. Zespół Koordynacyjny zakwalifikował do leczenia w programie lekowym już ponad 130 pacjentów w skali kraju. Widzimy, że jest to lek, który może zapobiegać trwałej niepełnosprawności, co w NMOSD ma kluczowe znaczenie. Wcześniej stosowana immunoterapia często nie chroniła pacjentów przed rzutami i chorym groziło postępowanie niepełnosprawności. Istotne jest, aby w Polsce była możliwość przewlekłego leczenia pacjentów z NMOSD tak skuteczną i bezpieczną terapią, jaką jest satralizumab.
Dlaczego tak ważne jest, żeby leczenie satralizumabem było nadal refundowane dla polskich pacjentów?
Program lekowy B.138.FM jest kluczowy dla pacjentów z NMOSD, ponieważ oferuje leczenie, które wykracza poza poprzedni standard terapeutyczny, skutecznie hamując postęp choroby. Dzięki wprowadzeniu satralizumabu, pacjenci mają teraz dostęp do leczenia, które bezpośrednio uderza w mechanizm choroby, co przekłada się na skuteczne zapobieganie kolejnym rzutom oraz ograniczanie narastania deficytów neurologicznych.
Program lekowy umożliwia systematyczne przewlekłe leczenie pacjentów, co jest niezwykle ważne, ponieważ NMOSD to choroba o bardzo agresywnym przebiegu. Włączenie terapii jak najszybciej po postawieniu diagnozy pozwala na zminimalizowanie negatywnych skutków rzutów, a co za tym idzie, na ochronę pacjentów przed narastającą niepełnosprawnością.
Kontynuacja tego programu jest uzasadniona, ponieważ dla pacjentów z NMOSD nie istnieje aktualnie alternatywa o porównywalnej skuteczności i bezpieczeństwie oparta na solidnych dowodach naukowych.
Rozmawiała Marta Koton-Czarnecka
