W pierwszej linii terapii stwardnienia rozsianego brakowało dwóch nowoczesnych leków – okrelizumabu i kladrybiny. Od lipca to się zmieni i oba te leki także będą mogły być podawane pacjentom zaraz po rozpoznaniu rzutowo-remisyjnej postaci SM.
Prof. Monika Adamczyk-Sowa. Fot. arch. wł.
Ogromny postęp w terapii stwardnienia rozsianego trwa od ponad 20 lat. Na rynek wchodzą coraz to nowsze terapie immunomodulujące o wysokiej skuteczności, które pozytywnie zmieniają przebieg tej choroby. Zgodnie z obecną wiedzą na temat patomechanizmu stwardnienia rozsianego, bardzo istotne jest, żeby skuteczne leczenie rozpocząć jak najwcześniej, zanim u pacjenta dojdzie do nieodwracalnych zmian w ośrodkowym układzie nerwowym. W Polsce dostęp do nowoczesnych terapii był jednak przez wiele lat mocno ograniczony. Dzięki wspólnym wysiłkom środowiska klinicystów, organizacji pacjenckich i decydentów, w ostatnich miesiącach sytuacja bardzo istotnie się poprawiła. W listopadzie 2022 r. zostały wprowadzone duże zmiany w programie lekowym dotyczącym leczenia SM, które umożliwiły prawidłową, nowoczesną terapię, zgodną z międzynarodowymi rekomendacjami eksperckimi.
– W ostatnich latach zmienił się paradygmat leczenia SM. Na świecie coraz częściej stosowany jest model terapii, który polega na stosowaniu leków o wysokiej skuteczności od samego początku, czyli tuż po rozpoznaniu choroby – mówi prof. Monika Adamczyk-Sowa, prezes Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. – W stwardnieniu rozsianym mamy do czynienia z dwoma procesami: procesem zapalnym, który jest najsilniejszy na początku choroby i z procesem neurodegeneracyjnym, który nasila się wraz z czasem trwania choroby. Leki, które w tej chwili są zarejestrowane do leczenia stwardnienia rozsianego, działają hamująco głównie na proces zapalny i dlatego powinniśmy zrobić wszystko, żeby rozpocząć efektywne leczenie właśnie wtedy, gdy dominuje proces zapalny, a chory jest w dobrym stanie neurologicznym. Układ nerwowy nie regeneruje się lub regeneruje się tylko w niewielkim stopniu, dlatego, jeżeli dojdzie do jego uszkodzenia i wystąpienia objawów neurologicznych, najczęściej będą to zmiany nieodwracalne. Natomiast zahamowanie choroby na samym początku jej trwania zapobiega wystąpieniu niesprawności, co oczywiście przekłada się na jakość życia chorych, którzy mogą funkcjonować zupełnie normalnie, realizować się rodzinnie i społecznie oraz pracować zawodowo. Choć obowiązujący od listopada program lekowy to krok milowy dla pacjentów z SM w dostępie do terapii wysoko skutecznych, zawsze może być lepiej. Dlatego z radością przyjęliśmy projekt nowej listy refundacyjnej i wprowadzenie do programu, już w 1. linii leczenia, kolejnych dwóch leków o wysokiej skuteczności. Są bowiem pacjenci, u których – z różnych względów – chcielibyśmy sięgać po któryś z tych leków od początku leczenia i teraz będzie to możliwe.
Okrelizumab to humanizowane przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko antygenowi CD20, który znajduje się na limfocytach B. Jak pokazały, wieloletnie już badania kliniczne, jest to lek bardzo skuteczny zarówno w leczeniu postaci rzutowo-remisyjnej SM, jak i postaci pierwotnie postępującej stwardnienia rozsianego. U pacjentów z postacią rzutowo-remisyjną SM otrzymujących leczenie okrelizumabem bardzo istotnie malała liczba rzutów choroby i następowało zahamowanie narastania niepełnosprawności (zmniejszało się ryzyko rozwinięcia niepełnosprawności ocenianej na 6 punktów w skali EDSS), a u ponad 1/3 pacjentów występowała nawet poprawa w skali EDSS. Lek ten ma także bardzo wyraźny wpływ za zahamowanie procesu atrofii, czyli zanikania tkanki mózgu oraz na zachowanie funkcji poznawczych. Profil bezpieczeństwa okrelizumabu jest dobrze poznany i jest to profil korzystny.
– Ogromnie cieszymy się z kolejnej dobrej decyzji Ministerstwa Zdrowia, które postanowiło jeszcze mocniej rozszerzyć dostęp do leków wysoko skutecznych, możliwych do zastosowania w 1. linii leczenia SM – komentuje Tomasz Połeć, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego. – Dzięki temu polscy pacjenci uzyskają dostęp do szerokiej gamy leków immunomodulujących, zarejestrowanych do leczenia stwardnienia rozsianego w postaci rzutowo-remisyjnej, zgodnie z ich zapisami rejestracyjnymi. To daje możliwość personalizacji terapii, na czym bardzo nam zależy, ponieważ SM jest chorobą niezwykle zindywidualizowaną, nie ma dwóch osób, które miałyby dokładnie taki sam przebieg choroby. Dzięki obecnej szerokiej dostępności leków w Polsce, terapia może być indywidualnie, precyzyjnie dobierana do pacjenta, z uwzględnieniem aktywności choroby oraz preferencji pacjenta i jego trybu życia. Dla aktywnych zawodowo osób z SM ważne jest, żeby stosowane leczenie było jak najmniej obciążające i nie wiązało się z koniecznością częstych absencji w pracy oraz wieloma wizytami w poradni lub w szpitalu.
– Osoby z SM to najczęściej ludzie młodzi, aktywni zawodowo, mający różne życiowe plany, a podejmowane leczenie nie powinno kolidować z tymi zamierzeniami i ambicjami – mówi Malina Wieczorek, prezes Fundacji SM – walcz o siebie. – Dlatego wybór terapii powinien być wspólną decyzją lekarza i pacjenta. Im szerszy jest wachlarz dostępnych terapii, tym większe są możliwości wyboru, co jest oczywiście z korzyścią dla pacjentów i ich dobrostanu. Jesteśmy wdzięczni Ministerstwu Zdrowia za zrozumienie dla naszych potrzeb i za poszerzenie palety pierwszoliniowych opcji terapeutycznych o okrelizumab i kladrybinę.
