Szanowni Państwo,

Medycyna Praktyczna wykorzystuje w swoich serwisach pliki cookies i inne pokrewne technologie. Używamy cookies w celu dostosowania naszych serwisów do Państwa potrzeb oraz do celów analitycznych i marketingowych. Korzystamy z cookies własnych oraz innych podmiotów – naszych partnerów biznesowych.

Ustawienia dotyczące cookies mogą Państwo zmienić samodzielnie, modyfikując ustawienia przeglądarki internetowej. Informacje dotyczące zmiany ustawień oraz szczegóły dotyczące wykorzystania wspomnianych technologii zawarte są w naszej Polityce Prywatności.

Korzystając z naszych serwisów bez zmiany ustawień przeglądarki internetowej wyrażacie Państwo zgodę na stosowanie plików cookies i podobnych technologii, opisanych w Polityce Prywatności.

Państwa zgoda jest dobrowolna, jednak jej brak może wpłynąć na komfort korzystania z naszych serwisów. Udzieloną zgodę mogą Państwo wycofać w każdej chwili, co jednak pozostanie bez wpływu na zgodność z prawem przetwarzania dokonanego wcześniej na podstawie tej zgody.

Klikając przycisk Potwierdzam, wyrażacie Państwo zgodę na stosowanie wyżej wymienionych technologii oraz potwierdzacie, że ustawienia przeglądarki są zgodne z Państwa preferencjami.

SMA: ruszy globalny program wczesnego dostępu do risdiplamu

MSol
Kurier MP

Roche uruchamia program wczesnego dostępu do eksperymentalnego leku risdiplam – informuje Fundacja SMA.

rdzeniowy zanik mięśni
Fot. pixabay.com

Lekarze na całym świecie mogą nieodpłatnie otrzymać risdiplam dla chorych z typem 1 rdzeniowego zaniku mięśni. Wkrótce risdiplam będą mogli otrzymywać również pacjenci ze SMA2.

– Otwiera się nowa opcja terapeutyczna dla chorych, którzy z powodów medycznych nie mogą być leczeni dopuszczonym lekiem. W ramach tego programu lekarze na całym świecie mogą występować do firmy Roche o przekazanie risdiplamu dla wszystkich pacjentów, którzy spełniają ten warunek – informuje organizacja skupiająca bliskich pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni.

W programie nie ma ograniczeń co do stanu chorego, a dzięki negocjacjom organizacji SMA Europe z firmą Roche nie wprowadzono też ograniczeń wiekowych: risdiplam mogą otrzymać chorzy bez względu na wiek.

Z programu mogą skorzystać tylko osoby z pierwszą postacią SMA. – Organizacja SMA Europe wynegocjowała, że w ciągu najbliższego pół roku – a konkretnie od dnia złożenia przez Roche wniosku o dopuszczenie risdiplamu do Europejskiej Agencji Leków – program obejmie także osoby z drugą postacią SMA.

Trwają rozmowy na temat objęcia programem pacjentów ze SMA3.

W programie nie przewiduje się limitów – Roche zamierza pozytywnie rozpatrywać wszystkie prawidłowo uzasadnione wnioski spełniające warunki programu. Program uruchamiany jest we wszystkich krajach, w których przepisy pozwalają na stosowanie niedopuszczonych leków.

Wniosek o przekazanie risdiplamu w imieniu chorego składa do producenta lekarz neurolog. Nie mogą ich składać sami chorzy ani ich rodzice lub opiekunowie.

Risdiplam, w postaci słodkiego syropu, jest testowany od trzech lat u niemowląt oraz młodszych i starszych dzieci. W Polsce otrzymują go, w ramach badania klinicznego, przedobjawowe niemowlęta (w Gdańsku i w Warszawie).

15.01.2020

Zaprenumeruj newsletter

Na podany adres wysłaliśmy wiadomość z linkiem aktywacyjnym.

Dziękujemy.

Ten adres email jest juz zapisany w naszej bazie, prosimy podać inny adres email.

Na ten adres email wysłaliśmy już wiadomość z linkiem aktywacyjnym, dziękujemy.

Wystąpił błąd, przepraszamy. Prosimy wypełnić formularz ponownie. W razie problemów prosimy o kontakt.

Jeżeli chcesz otrzymywać lokalne informacje zdrowotne podaj kod pocztowy

Nie, dziękuję.

Poradnik świadomego pacjenta

  • Jak pojechać do sanatorium?
    Czy można wybrać sobie miejsce, do którego chce się jechać i termin wyjazdu? Czy można wybrać sobie miejsce, do którego chce się jechać i termin wyjazdu? Czy można skorzystać z sanatorium bez zakwaterowania?
  • Jak długo ważna jest recepta w 2020?
    Pacjent, który otrzymał receptę od lekarza, musi pamiętać, że nie jest ważna bezterminowo. Każda recepta ma ściśle określony czas, w którym można ją zrealizować. Dotyczy to zarówno recepty w formie „papierowej”, jak i tzw. e-recepty.