Roche uruchamia program wczesnego dostępu do eksperymentalnego leku risdiplam – informuje Fundacja SMA.
Fot. pixabay.com
Lekarze na całym świecie mogą nieodpłatnie otrzymać risdiplam dla chorych z typem 1 rdzeniowego zaniku mięśni. Wkrótce risdiplam będą mogli otrzymywać również pacjenci ze SMA2.
– Otwiera się nowa opcja terapeutyczna dla chorych, którzy z powodów medycznych nie mogą być leczeni dopuszczonym lekiem. W ramach tego programu lekarze na całym świecie mogą występować do firmy Roche o przekazanie risdiplamu dla wszystkich pacjentów, którzy spełniają ten warunek – informuje organizacja skupiająca bliskich pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni.
W programie nie ma ograniczeń co do stanu chorego, a dzięki negocjacjom organizacji SMA Europe z firmą Roche nie wprowadzono też ograniczeń wiekowych: risdiplam mogą otrzymać chorzy bez względu na wiek.
Z programu mogą skorzystać tylko osoby z pierwszą postacią SMA. – Organizacja SMA Europe wynegocjowała, że w ciągu najbliższego pół roku – a konkretnie od dnia złożenia przez Roche wniosku o dopuszczenie risdiplamu do Europejskiej Agencji Leków – program obejmie także osoby z drugą postacią SMA.
Trwają rozmowy na temat objęcia programem pacjentów ze SMA3.
W programie nie przewiduje się limitów – Roche zamierza pozytywnie rozpatrywać wszystkie prawidłowo uzasadnione wnioski spełniające warunki programu. Program uruchamiany jest we wszystkich krajach, w których przepisy pozwalają na stosowanie niedopuszczonych leków.
Wniosek o przekazanie risdiplamu w imieniu chorego składa do producenta lekarz neurolog. Nie mogą ich składać sami chorzy ani ich rodzice lub opiekunowie.
Risdiplam, w postaci słodkiego syropu, jest testowany od trzech lat u niemowląt oraz młodszych i starszych dzieci. W Polsce otrzymują go, w ramach badania klinicznego, przedobjawowe niemowlęta (w Gdańsku i w Warszawie).
