Fundacja SMA, Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych oraz Zespół Koordynacyjny do Spraw Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni wyraziły zaniepokojenie pojawiającymi się w przestrzeni publicznej przekłamaniami dotyczącymi leczenia rdzeniowego zaniku mięśni w Polsce.
Fot. istockphoto.com
– Szczególne obawy wynikają z nierzetelnego przekazu medialnego dotyczącego możliwości leczenia SMA w Polsce. W przekazie tym bezzasadnie kwestionuje się skuteczność stosowanych w Polsce leków, a także promuje właściwości terapii genowej nie mające pokrycia w wiedzy naukowej – czytamy w oświadczeniu, opublikowanym przez Fundację SMA.
30 stycznia Fundacja SMA oraz Zespół Koordynacyjny do Spraw Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni skierowały do Ministerstwa Zdrowia oświadczenie, w którym podkreślono, że w ciągu roku od uruchomienia programu leczenia SMA w Polsce, „dzięki ogromnemu zaangażowaniu wielu szpitali, do programu włączonych zostało 579 pacjentów; dzieci i dorosłych. Lekiem stosowanym dla wszystkich pacjentów w Polsce jest nusinersen, który jest w 100 proc. refundowany. Obecnie nie ma leku o udowodnionej większej skuteczności i bezpieczniejszego dla pacjentów z SMA”.
Autorzy oświadczenia podkreślają, że Polska jest „jednym z siedmiu europejskich krajów, gdzie nusinersen jest refundowany dla wszystkich pacjentów i jedynym, w którym w ciągu niecałego roku objęto leczeniem większość chorych, w tym ponad 90 proc. dzieci do 2 roku życia. Zgłoszenia pacjentów najmłodszych i ze świeżo zdiagnozowaną chorobą są traktowane priorytetowo, co umożliwia wczesne włączenie leczenia”.
Dzień później, w związku z publikacjami medialnymi dotyczącymi leczenia SMA w Polsce oraz terapii genowej w USA, oświadczenie wydało Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych. Specjaliści podkreślają, że „w chwili obecnej w Polsce wszyscy chorzy z rdzeniowym zanikiem mięśni (niezależnie od wieku i typu SMA) mają możliwość w pełni refundowanego leczenia jedynym jak do tej pory zarejestrowanym w Europie preparatem tj. Nusinersenem”.
Przypominają również, że w tej chwili terapia genowa SMA „jest jak na razie zarejestrowana w Stanach Zjednoczonych i jej rejestracja toczy się jeszcze w Europie. Należy zaznaczyć, że terapia genowa przeznaczona jest jedynie dla pacjentów, którzy nie ukończyli drugiego roku życia, najlepiej w jak najwcześniejszej fazie choroby lub wręcz u pacjentów bezobjawowych”.
Kluczowy fragment oświadczenia dotyczy rozpowszechniania informacji „o rzekomej słabszej skuteczności nusinersenu w porównaniu z terapia genową. Na tym etapie nie dysponujemy takimi danymi. Przekaz medialny o "nieskuteczności" nusinersenu w porównaniu z terapią genowa nie ma żadnego umocowania w badaniach naukowych” – czytamy.
Fundacja SMA przypomina również, że wszystkie diagnozowane niemowlęta w Polsce standardowo obejmowane są refundowanym leczeniem przy użyciu leku nusinersen. – We wszystkich znanych nam przypadkach – a są ich setki – leczenie nusinersenem jest skuteczne i stan leczonych niemowląt stale się poprawia.
Fundacja nie ogranicza się jednak do konstatacji tego faktu, ale po raz pierwszy zarzuca „niektórym portalom zbiórkowym” dopuszczanie się celowych manipulacji w opisach zbiórek, „wbrew faktom, w sprzeczności z wiedzą medyczną, łamiąc zasadę odpowiedzialności społecznej i niejednokrotnie wbrew woli samych rodziców”. Apeluje też do dziennikarzy, by informacje dotyczące rdzeniowego zaniku mięśni konsultowali z autorytetami medycznymi albo z Fundacją SMA.
– Długofalowym celem Fundacji SMA jest, aby w Polsce były dostępne w refundacji wszystkie leki dopuszczone w Unii Europejskiej do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Wspólnie z setkami rodzin SMA doprowadziliśmy do objęcia refundacją nusinersenu – nowoczesnego, skutecznego leku na SMA, mającego cenę katalogową 90 000 euro netto za dawkę. Blisko współpracujemy z firmami prowadzącymi prace nad kolejnymi lekami: terapią genową, risdiplamem, branaplamem i lekami wzmacniającymi mięśnie – podkreśla Fundacja SMA na swojej stronie, dodając że mity tworzone wokół terapii genowej, w tym jej wartości terapeutycznej, w przyszłości mogą zagrozić objęciu jej refundacją w Polsce.
– Jednocześnie informujemy, że w świetle posiadanych przez nas informacji nie ma planów zaprzestania refundacji leku nusinersen w Polsce, a regularne renegocjacje cen i związane z tym kolejno wydawane decyzje refundacyjne są częścią standardowych procedur dotyczących zakupu leków w ramach polskiego systemu opieki zdrowotnej – podkreśla Fundacja, nawiązując do innego wątku, pojawiającego się w opisach zbiórek na terapię genową, dotyczącego obaw rodziców, że refundacja nusinersenu nie jest w przyszłości pewna.
W tej chwili tylko na największym portalu crowfundingowym Siepomaga jest dziewięć aktywnych zbiórek na terapię genową, a także jedna zakończona sukcesem – dla Alexa, który lada dzień rozpocznie terapię genową w USA. Oprócz niego 100 proc., czyli ponad 8 mln zł zebrał Kacper z Małopolski.
