×
COVID-19: wiarygodne źródło wiedzy

Szanowni Państwo,

Medycyna Praktyczna wykorzystuje w swoich serwisach pliki cookies i inne pokrewne technologie. Używamy cookies w celu dostosowania naszych serwisów do Państwa potrzeb oraz do celów analitycznych i marketingowych. Korzystamy z cookies własnych oraz innych podmiotów – naszych partnerów biznesowych.

Ustawienia dotyczące cookies mogą Państwo zmienić samodzielnie, modyfikując ustawienia przeglądarki internetowej. Informacje dotyczące zmiany ustawień oraz szczegóły dotyczące wykorzystania wspomnianych technologii zawarte są w naszej Polityce Prywatności.

Korzystając z naszych serwisów bez zmiany ustawień przeglądarki internetowej wyrażacie Państwo zgodę na stosowanie plików cookies i podobnych technologii, opisanych w Polityce Prywatności.

Państwa zgoda jest dobrowolna, jednak jej brak może wpłynąć na komfort korzystania z naszych serwisów. Udzieloną zgodę mogą Państwo wycofać w każdej chwili, co jednak pozostanie bez wpływu na zgodność z prawem przetwarzania dokonanego wcześniej na podstawie tej zgody.

Klikając przycisk Potwierdzam, wyrażacie Państwo zgodę na stosowanie wyżej wymienionych technologii oraz potwierdzacie, że ustawienia przeglądarki są zgodne z Państwa preferencjami.

SMA – apel o rzetelny przekaz na temat leczenia choroby

Kurier MP

Fundacja SMA, Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych oraz Zespół Koordynacyjny do Spraw Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni wyraziły zaniepokojenie pojawiającymi się w przestrzeni publicznej przekłamaniami dotyczącymi leczenia rdzeniowego zaniku mięśni w Polsce.


Fot. istockphoto.com

– Szczególne obawy wynikają z nierzetelnego przekazu medialnego dotyczącego możliwości leczenia SMA w Polsce. W przekazie tym bezzasadnie kwestionuje się skuteczność stosowanych w Polsce leków, a także promuje właściwości terapii genowej nie mające pokrycia w wiedzy naukowej – czytamy w oświadczeniu, opublikowanym przez Fundację SMA.

30 stycznia Fundacja SMA oraz Zespół Koordynacyjny do Spraw Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni skierowały do Ministerstwa Zdrowia oświadczenie, w którym podkreślono, że w ciągu roku od uruchomienia programu leczenia SMA w Polsce, „dzięki ogromnemu zaangażowaniu wielu szpitali, do programu włączonych zostało 579 pacjentów; dzieci i dorosłych. Lekiem stosowanym dla wszystkich pacjentów w Polsce jest nusinersen, który jest w 100 proc. refundowany. Obecnie nie ma leku o udowodnionej większej skuteczności i bezpieczniejszego dla pacjentów z SMA”.

Autorzy oświadczenia podkreślają, że Polska jest „jednym z siedmiu europejskich krajów, gdzie nusinersen jest refundowany dla wszystkich pacjentów i jedynym, w którym w ciągu niecałego roku objęto leczeniem większość chorych, w tym ponad 90 proc. dzieci do 2 roku życia. Zgłoszenia pacjentów najmłodszych i ze świeżo zdiagnozowaną chorobą są traktowane priorytetowo, co umożliwia wczesne włączenie leczenia”.

Dzień później, w związku z publikacjami medialnymi dotyczącymi leczenia SMA w Polsce oraz terapii genowej w USA, oświadczenie wydało Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych. Specjaliści podkreślają, że „w chwili obecnej w Polsce wszyscy chorzy z rdzeniowym zanikiem mięśni (niezależnie od wieku i typu SMA) mają możliwość w pełni refundowanego leczenia jedynym jak do tej pory zarejestrowanym w Europie preparatem tj. Nusinersenem”.

Przypominają również, że w tej chwili terapia genowa SMA „jest jak na razie zarejestrowana w Stanach Zjednoczonych i jej rejestracja toczy się jeszcze w Europie. Należy zaznaczyć, że terapia genowa przeznaczona jest jedynie dla pacjentów, którzy nie ukończyli drugiego roku życia, najlepiej w jak najwcześniejszej fazie choroby lub wręcz u pacjentów bezobjawowych”.

Kluczowy fragment oświadczenia dotyczy rozpowszechniania informacji „o rzekomej słabszej skuteczności nusinersenu w porównaniu z terapia genową. Na tym etapie nie dysponujemy takimi danymi. Przekaz medialny o "nieskuteczności" nusinersenu w porównaniu z terapią genowa nie ma żadnego umocowania w badaniach naukowych” – czytamy.

Fundacja SMA przypomina również, że wszystkie diagnozowane niemowlęta w Polsce standardowo obejmowane są refundowanym leczeniem przy użyciu leku nusinersen. – We wszystkich znanych nam przypadkach – a są ich setki – leczenie nusinersenem jest skuteczne i stan leczonych niemowląt stale się poprawia.

Fundacja nie ogranicza się jednak do konstatacji tego faktu, ale po raz pierwszy zarzuca „niektórym portalom zbiórkowym” dopuszczanie się celowych manipulacji w opisach zbiórek, „wbrew faktom, w sprzeczności z wiedzą medyczną, łamiąc zasadę odpowiedzialności społecznej i niejednokrotnie wbrew woli samych rodziców”. Apeluje też do dziennikarzy, by informacje dotyczące rdzeniowego zaniku mięśni konsultowali z autorytetami medycznymi albo z Fundacją SMA.

– Długofalowym celem Fundacji SMA jest, aby w Polsce były dostępne w refundacji wszystkie leki dopuszczone w Unii Europejskiej do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Wspólnie z setkami rodzin SMA doprowadziliśmy do objęcia refundacją nusinersenu – nowoczesnego, skutecznego leku na SMA, mającego cenę katalogową 90 000 euro netto za dawkę. Blisko współpracujemy z firmami prowadzącymi prace nad kolejnymi lekami: terapią genową, risdiplamem, branaplamem i lekami wzmacniającymi mięśnie – podkreśla Fundacja SMA na swojej stronie, dodając że mity tworzone wokół terapii genowej, w tym jej wartości terapeutycznej, w przyszłości mogą zagrozić objęciu jej refundacją w Polsce.

– Jednocześnie informujemy, że w świetle posiadanych przez nas informacji nie ma planów zaprzestania refundacji leku nusinersen w Polsce, a regularne renegocjacje cen i związane z tym kolejno wydawane decyzje refundacyjne są częścią standardowych procedur dotyczących zakupu leków w ramach polskiego systemu opieki zdrowotnej – podkreśla Fundacja, nawiązując do innego wątku, pojawiającego się w opisach zbiórek na terapię genową, dotyczącego obaw rodziców, że refundacja nusinersenu nie jest w przyszłości pewna.

W tej chwili tylko na największym portalu crowfundingowym Siepomaga jest dziewięć aktywnych zbiórek na terapię genową, a także jedna zakończona sukcesem – dla Alexa, który lada dzień rozpocznie terapię genową w USA. Oprócz niego 100 proc., czyli ponad 8 mln zł zebrał Kacper z Małopolski.

03.02.2020
Doradca Medyczny
  • Czy mój problem wymaga pilnej interwencji lekarskiej?
  • Czy i kiedy powinienem zgłosić się do lekarza?
  • Dokąd mam się udać?

7 dni w tygodniu od 8.00 do 20.00
Cena konsultacji 12 zł

Zachorowania w Polsce - aktualne dane

Zaprenumeruj newsletter

Na podany adres wysłaliśmy wiadomość z linkiem aktywacyjnym.

Dziękujemy.

Ten adres email jest juz zapisany w naszej bazie, prosimy podać inny adres email.

Na ten adres email wysłaliśmy już wiadomość z linkiem aktywacyjnym, dziękujemy.

Wystąpił błąd, przepraszamy. Prosimy wypełnić formularz ponownie. W razie problemów prosimy o kontakt.

Jeżeli chcesz otrzymywać lokalne informacje zdrowotne podaj kod pocztowy

Nie, dziękuję.

Poradnik świadomego pacjenta

  • Jak pojechać do sanatorium?
    Czy można wybrać sobie miejsce, do którego chce się jechać i termin wyjazdu? Czy można wybrać sobie miejsce, do którego chce się jechać i termin wyjazdu? Czy można skorzystać z sanatorium bez zakwaterowania?
  • Jak długo ważna jest recepta w 2020?
    Pacjent, który otrzymał receptę od lekarza, musi pamiętać, że nie jest ważna bezterminowo. Każda recepta ma ściśle określony czas, w którym można ją zrealizować. Dotyczy to zarówno recepty w formie „papierowej”, jak i tzw. e-recepty.