Ministerstwo Zdrowia porozumiało się z producentem jedynego leku na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Dzięki temu od 1 stycznia 2019 roku nusinersen zostanie objęty w Polsce pełną refundacją.
Siedziba Ministerstwa Zdrowia. Fot. Bartosz Bobkowski / Agencja Gazeta
O decyzji, na którą czekały tysiące osób – pacjenci, ich rodziny i przyjaciele – minister zdrowia Łukasz Szumowski poinformował w porannej rozmowie w radiu RMF.
Fundacja SMA, która od lat działa na rzecz środowiska pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni podkreśliła w swoim komunikacie, że decyzja w sprawie nusinersenu, jednego z najdroższych leków świata, jest najszybszą decyzją w sprawie leku na chorobę rzadką.
To jednak nie znaczy, że już 2 stycznia pacjenci będą mogli otrzymać pierwsze dawki leku – w optymistycznym, ale realnym scenariuszu na przygotowania potrzebnych będzie 2-3 miesiące. Po umieszczeniu leku na liście, już w styczniu 2019 roku prezes NFZ musi wydać decyzję o uruchomieniu programu lekowego (ma na to 30 dni). Na tej podstawie wojewódzkie oddziały Funduszu rozpiszą konkursy dla szpitali, w których będzie podawany lek. Potem jeszcze przetarg na dostawę leku (już na poziomie szpitali) i przygotowanie oddziałów na przyjęcie pacjentów (podanie nusinersenu wymaga hospitalizacji, zwykle trwa ona do trzech dni).
– W imieniu polskiej społeczności SMA pragniemy wyrazić ogromną wdzięczność wobec wszystkich, dzięki którym niewykonalne stało się wykonalne – czytamy na stronie Fundacji SMA, która dziękuje m.in. ministrowi Łukaszowi Szumowskiemu „za wyasygnowanie potrzebnych funduszy z ograniczonego budżetu; Panu Ministrowi Marcinowi Czechowi, odpowiedzialnemu za politykę lekową, za ogromną życzliwość wobec polskiej społeczności SMA i popchnięcie wielu kółek i trybików; Panu Romanowi Topór-Mądremu, Prezesowi AOTMiT, za świetne rozumienie rdzeniowego zaniku mięśni i wydanie rekomendacji nie wykluczającej żadnej grupy chorych; oraz Zarządowi firmy Biogen za zrozumienie uwarunkowań Polski i ogromną elastyczność”.
Katalogowa cena nusinersenu to 90 tysięcy euro za dawkę. Koszt terapii wynosi w pierwszym roku 540 tysięcy euro, potem ponad połowę mniej – ale lek trzeba przyjmować do końca życia. Lek nie przywraca utraconej sprawności, ale skutecznie hamuje rozwój choroby – a podany w wystarczająco wczesnym stadium sprawia, że objawy choroby się nie pojawiają (lub nie pojawiają się następne).
