Sirolimus w leczeniu malformacji naczyniowych u dzieci

07.10.2021
Opracowanie artykułu: Sirolimus (Rapamycin) for Slow-Flow Malformations in Children: The Observational-Phase Randomized Clinical PERFORMUS Trial.
Maruani A., Tavernier E., Boccara O. i wsp.
JAMA Dermatol. Published online September 15, 2021.

Opracowała: lek. Karina Polak

Skróty: FKBP-12 – FK506 binding proteins, białka wiążące FK506; mTOR – mammalian target of rapamycin kinase, kinaza białkowa serynowo-treoninowa, zdolna do wiązania kompleksu rapamycyny z białkiem FKBP12; SD – standard deviation, odchylenie standardowe

Sirolimus jest lekiem immunosupresyjnym, wpływającym na aktywację limfocytów T poprzez wiązanie z białkiem cytozolowym FKBP-12 – powstający w ten sposób kompleks hamuje aktywację kinazy mTOR. Celem wieloośrodkowego, obserwacyjnego, otwartego badania klinicznego z randomizacją PERFORMUS była ocena bezpieczeństwa i skuteczności sirolimusu w leczeniu niskoprzepływowych malformacji naczyniowych u dzieci.

Do badania zakwalifikowano 59 dzieci w wieku 6–18 lat (tab. 1.)

Tabela 1. Charakterystyka grupy badawczej
Cecha Wartość
Płeć Żeńska 35 (59,3%)
Męska 24 (40,7%)
Średni wiek badanych 11,6 lat (SD: 3,8)
Rodzaj malformacji Żylna 22 (37,3%)
Limfatyczna (torbielowata) 18 (30,5%)
Mieszana (w tym objawowe) 19 (32,2%)
SD – standard deviation, odchylenie standardowe

W przypadku każdego pacjenta badanie trwało łącznie 12 miesięcy i obejmowało okres obserwacji oraz interwencji, polegającej na doustnym podawaniu sirolimusu do osiągnięcia stężenia 4–12 ng/ml w surowicy; okres interwencji przypadał losowo pomiędzy 4. a 8. miesiącem badania.

Do pierwszorzędowych punktów końcowych zaliczono zmniejszenie rozmiaru zmiany, oceniane z użyciem rezonansu magnetycznego. Drugorzędowe punkty końcowe obejmowały redukcję nasilenia subiektywnych objawów: bólu, krwawienia oraz sączenia, a także ocenę jakości życia i bezpieczeństwa stosowania leku.

Istotne statystycznie różnice dotyczące wielkości zmian wykazano jedynie w przypadku naczyniaków limfatycznych torbielowatych. Sirolimus wywierał korzystne efekty w zakresie redukcji bólu – zwłaszcza w przypadku mieszanych malformacji, krwawienia oraz sączenia. W samoocenie skuteczności przez pacjentów oraz wpływie leczenia na jakość życia również wykazano korzyści. 56 pacjentów zgłosiło 231 działań niepożądanych podczas stosowania leczenia – najczęściej zgłaszanym działaniem niepożądanym było występowanie owrzodzeń w jamie ustnej (29 pacjentów [49,2%]).

Gdzie kierować

Przedstawiamy aktualny wykaz dermatologicznych oddziałów klinicznych posiadających umowę z NFZ oraz dane kontaktowe konsultantów (stan na 01.05.2021 r.).

Konferencje i szkolenia dermatologiczne

WAWDERM 2021 Warszawskie Dni Dermatologiczne 14-16.10.2021r.

11th World Congress on Itch (WCI) 22-23.10.2021r.

11. Konferencja CURRENT & FUTURE PERSPECTIVES OF MM & other hematological malignancies treatment 19-20.11.2021r.

Napisz do nas

Zadaj pytanie ekspertowi, przyślij ciekawy przypadek, zgłoś absurd, zaproponuj temat dziennikarzom.
Pomóż redagować portal.
Pomóż usprawnić system ochrony zdrowia.