Czy komórki modyfikowane genetycznie można wszczepić pacjentowi np. z zespołem Downa? Czy można to zrobić po urodzeniu dziecka, czy tylko w życiu płodowym? Jakie to daje rezultaty?

Obecnie brakuje badań oceniających zastosowanie komórek modyfikowanych genetycznie u pacjentów z zespołem Downa. Biorąc jednak pod uwagę, że w każdej komórce pacjenta z zespołem Downa występuje dodatkowy chromosom odpowiadający za niezrównoważenie genomu, wątpliwe jest, aby podanie komórek macierzystych mogło odwrócić lub nawet częściowo złagodzić objawy choroby, zwłaszcza że dominującym objawem zespołu Downa jest niepełnosprawność umysłowa, a to wymagałoby wprowadzenia komórek macierzystych w celu korekty defektu w obrębie OUN. Nie rozważa się także terapii prenatalnej.