Czy u dzieci z tzw. mukowiscydozą brzuszną należy stosować wziewnie acetylocysteinę lub inne leki mukolityczne?

Mukowiscydoza jest chorobą ogólnoustrojową. Zaburzenia ze strony układu oddechowego występują prawie u wszystkich chorych, dlatego unika się określenia „mukowiscydoza brzuszna”. Wprawdzie u chorych w pierwszych latach życia mogą dominować objawy ze strony przewodu pokarmowego, jednak nawet wtedy leczenie powinno być ukierunkowane na układ oddechowy.

Obecnie podstawowym lekiem stosowanym wziewnie jest roztwór ludzkiej rekombinowanej dezoksyrybonukleazy – dornaza alfa (Pulmozyme). W badaniach naukowych dotyczących dzieci >6. roku życia jak dotąd potwierdzono kliniczną skuteczność tylko tego leku. W kilku badaniach obejmujących młodsze dzieci oraz dzieci z minimalnymi lub nieuchwytnymi zmianami płucnymi potwierdzono skuteczność przewlekłego stosowania Pulmozyme. Standardowo, niezależnie od wieku pacjenta i jego stanu, stosuje się 1 ampułkę na jedną inhalację w ciągu doby. (2013, 2014)