Drogowskaz w obszarze chorób rzadkich
Choroby rzadkie nadal nie są w Polsce traktowane priorytetowo – wynika z ankiety przeprowadzonej wśród organizacji pacjentów.
23.12.2025
medycyna praktyczna dla lekarzy
medycyna praktyczna dla lekarzy
Choroby rzadkie nadal nie są w Polsce traktowane priorytetowo – wynika z ankiety przeprowadzonej wśród organizacji pacjentów.
Jeśli pacjent nie jest leczony, każdy rzut choroby może zakończyć się zgonem z powodu udaru, krwotoku, niewydolności nerek – wyjaśnia dr Joanna Zdziarska.
Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji rekomenduje objęcie refundacją produktu leczniczego Cablivi (kaplacyzumab) w ramach programu lekowego: „Leczenie pacjentów z immunologiczną zakrzepową plamicą małopłytkową (ICD-10: M31.1)”.
The International Society on Thrombosis and Haemostasias (ISTH) opublikowało zaktualizowane wytyczne dotyczące leczenia zakrzepowej plamicy małopłytkowej (TTP).
12 maja 2025 r. The Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) zatwierdziła pierwszą w Wielkiej Brytanii terapię wrodzonej zakrzepowej plamicy małopłytkowej (cTTP) u pacjentów w dowolnym wieku.
14 marca 2025 roku Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) opublikowała Wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności (TLI). Wśród rekomendowanych przez AOTMiT cząsteczek znalazł się lek Adzynma we wskazaniu: leczenie niedoboru ADAMTS13 u dzieci i pacjentów dorosłych z wrodzoną zakrzepową plamicą małopłytkową (cTTP).
Jak mówi wiceminister zdrowia Urszula Demkow, na realizację Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich resort przeznaczy około 100 mln zł.
Udar mózgu może być objawem rzadkiej, groźnej choroby, tzw. zakrzepowej plamicy małopłytkowej (TTP) – powiedział hematolog dr Michał Witkowski z Fundacja Na Rzecz Pomocy Chorym Na Białaczki.
Zakrzepowa plamica małopłytkowa (TTP) to rzadka choroba, w której dochodzi do tworzenia się zakrzepów w małych naczyniach krwionośnych. Gorączka, ból głowy, zaburzenia widzenia i mowy oraz wybroczyny i krwawienie z nosa bądź dziąseł mogą być objawami TTP i wymagają konsultacji z lekarzem i odpowiedniej diagnostyki. Nieleczona zakrzepowa plamica małopłytkowa w większości przypadków kończy się śmiercią.