Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Fabry’ego od 13 lat stara się wpłynąć na polski system opieki zdrowotnej, aby ten zapewnił chorym odpowiednie leczenie. W tym czasie członkowie Stowarzyszenia regularnie wysyłali do Ministerstwa Zdrowia pisma z prośbą o pomoc, niestety większość z nich do dzisiaj pozostała bez odpowiedzi. W 2008 r. ówczesna Minister Zdrowia wydała decyzję o refundacji wielu terapii, w tym także dla chorób ultrarzadkich, ale pacjentów z chorobą Fabry’ego leczeniem nie objęto. Rezultatu nie przyniosły także kolejne liczne wnioski i apele - w 2014 r. Minister Zdrowia oficjalnie odmówił chorym refundacji leczenia, tłumacząc swoją decyzję wysoką ceną leku.
- Chociaż w innych krajach to niedopuszczalne, u nas skazuje się chorych na życie w bólu i w poczuciu odrzucenia. Każdego dnia boję się zarówno o przyszłość swoją, jak i mojego syna. Chociaż ma dopiero 10 lat już teraz widzę, z jakimi dolegliwościami musi się zmagać. Gdyby dostał leczenie, chorobę być może udałoby się zatrzymać – mówi Ewa Rogozińska, pacjentka i mama 10-letniego chłopca z chorobą Fabry’ego.
Nieleczona choroba Fabry’ego prowadzi do nieodwracalnych skutków – przewlekłej niewydolności organów wewnętrznych, udarów mózgu czy zaburzeń pracy serca. Z tego powodu wielu chorych umiera przedwcześnie.
- Mama zmarła, gdy byłam jeszcze dzieckiem. Jej serce było zbyt słabe. Siostra odeszła trzy lata temu, mając zaledwie 49 lat. Była w fatalnym stanie, miała zniszczone nerki, przeciążone serce, a na koniec także problemy neurologiczne. W mojej rodzinie wiele osób zmaga się z chorobą Fabry’ego, którą tylko dzięki leczeniu można powstrzymać – mówi Krzysztofa Gołembiewska, prezes Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry’ego.
26 września br. Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Fabry’ego obchodziło 15-lecie swojej działalności. Za nimi setki spotkań, rozmów i negocjacji z przedstawicielami polskiego systemu opieki zdrowotnej. Mimo kolejnych odmów ze strony Ministerstwa Zdrowia, członkowie Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry’ego zapowiadają, że nie zamierzają poprzestać na dotychczasowej aktywności, w czym wspierają ich także inne organizacje.
- Polscy pacjenci z chorobą Fabry’ego mają takie same prawa, jak pacjenci z innych krajów Europy i tak, jak oni powinni mieć zapewniony dostęp do leczenia. To, że jest ich niewielu, nie oznacza, że są niewidoczni – podkreśla Mirosław Zieliński, prezes Krajowego Forum na rzecz terapii chorób rzadkich ORPHAN.
