medycyna praktyczna dla lekarzy
Leki sieroce, tj. leki dla pacjentów z chorobami rzadkimi, muszą wchodzić do refundacji szybciej niż leki na choroby powszechne – podkreślają eksperci.
W Instytucie Chemii Bioorganicznej Polskiej Akademii Nauk wielu naukowców włącza się w badanie miRNA.
Choć jej nazwa dla wielu osób nadal brzmi zupełnie obco, to jest jedną z najczęściej występujących lizosomalnych chorób spichrzeniowych, a październik jest miesiącem świadomości tego schorzenia.
Respondenci, którzy kiedykolwiek słyszeli o chorobie rzadkiej, najczęściej wskazywali na mukowiscydozę (69%), hemofilię (57%) oraz rdzeniowy zanik mięśni – SMA (57%).
Konieczna jest radykalna poprawa organizacji opieki oraz gwarancja lepszego dostępu do innowacyjnych technologii, nie tylko lekowych – wskazali eksperci podczas prezentacji raportu „Neurologia w Polsce. Stan obecny i perspektywy rozwoju”.
Nowa, korzystna wycena świadczeń będzie wspomagała budowę ośrodków specjalistycznych dla leczenia chorób rzadkich – powiedziała wiceminister zdrowia prof. Urszula Demkow.
Rada Ministrów przyjęła Plan dla Chorób Rzadkich na lata 2024-2025.
W wyniku nowelizacji zarządzenia ministra zdrowia z 12 sierpnia 2024 r. w sprawie powołania Krajowej Rady do spraw Neurologii do Rady dołączyło troje specjalistów. Obecnie Rada liczy 16 osób.
Projekt uchwały Rady Ministrów w sprawie przyjęcia dokumentu Plan dla Chorób Rzadkich na lata 2024-2025 został skierowany do konsultacji publicznych. Zakłada on m.in. powołanie kolejnych Ośrodków Eksperckich Chorób Rzadkich oraz poprawę dostępu do badań diagnostycznych.
Jednym z podstawowych oczekiwań pacjentów wobec działań rządu jest uchwalenie nowego Planu dla Chorób Rzadkich. Poprzedni dokument wygasł z końcem 2023 r.
