Czy podany transgen SMN1 integruje się z genomem
pacjenta i czy może go uszkodzić?
14.09.2023
dr hab. n. med. Maria Jędrzejowska – członek Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni, Klinika Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
Wybrane treści dla pacjenta
-
Rdzeniowy zanik mięśni (SMA): przyczyny, objawy i leczenie
Rdzeniowy zanik mięśni (spinal muscular atrophy – SMA) jest jedną z częstszych i cięższych chorób uwarunkowanych genetycznie. Do niedawna był chorobą nieuleczalną, ale w ciągu ostatnich lat nastąpił przełom w leczeniu SMA i są leki, które mogą zatrzymać postęp choroby, a podane zanim objawy się rozwiną – zapobiec ich wystąpieniu. Od kwietnia 2021 roku w Polsce jest wdrażany program badań przesiewowych noworodków
