Przegląd badań

Postępy w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni

Postępy w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni są bez wątpienia jednym z bardziej spektakularnych osiągnięć medycyny w ostatnich latach. Artykuł przybliża najważniejsze dane kliniczne i genetyczne oraz najnowsze strategie leczenia.

30.06.2021

Nie przegap

Terapie genowe

Ile noworodków zostało już objętych badaniami przesiewowymi w kierunku SMA w Polsce?

dr hab. n. med. Monika Gos
Zakład Genetyki Medycznej, Instytut Matki i Dziecka w Warszawie

Terapia genowa u dzieci z SMA posiadających cztery lub więcej kopii SMN2

dr hab. n. med. Monika Gos
Zakład Genetyki Medycznej, Instytut Matki i Dziecka w Warszawie

Podstawy genetyki

Co stoi na przeszkodzie upowszechnienia się terapii genowej?

prof. dr hab. Józef Dulak
Kierownik Zakładu Biotechnologii Medycznej, Wydział Biochemii, Biofizyki i Biotechnologii, Uniwersytet Jagielloński

Kto jest twórcą koncepcji terapii genowej? Kiedy rozpoczęto pierwsze badania doświadczalne – jakie były ich założenia i wyniki?

prof. dr hab. Józef Dulak
Kierownik Zakładu Biotechnologii Medycznej, Wydział Biochemii, Biofizyki i Biotechnologii, Uniwersytet Jagielloński

Na czym polega technologia edycji genomu za pomocą systemu CRISPR-Cas9?

prof. dr hab. Józef Dulak
Kierownik Zakładu Biotechnologii Medycznej, Wydział Biochemii, Biofizyki i Biotechnologii, Uniwersytet Jagielloński

Postępy w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni