Specjalistka w leczeniu SMA odpowiada na pytanie o ewentualne zmiany w kalendarzu szczepień pacjenta.
Czy po podaniu dożylnym może przedostać się do innych komórek niż alfa-motoneurony rdzenia, wywołując działania niepożądane podczas leczenia SMA?
Specjalistka odpowiada na pytanie o sytuację specyficznej grupy pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni.
Jak wygląda kwestia skuteczności poszczególnych preparatów w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni?
Genetyk wyjaśnia szczegółowe nazewnictwo różnych podtypów choroby.
Specjalistka wyjaśnia, jakie należy zachować środki ostrożności zarówno podczas podawania leku, jak i do miesiąca po zastosowaniu terapii.
Lekarze nie powinni zapominać o chorobach uwzględnionych w przesiewie – nikt nie może dać 100% gwarancji, że wszystkie przypadki zostaną wychwycone – mówi dr n. biol. Mariusz Ołtarzewski z Zakładu Badań Przesiewowych i Diagnostyki Metabolicznej IMiD.
Czy u pacjenta otrzymującego dotychczas nusinersen można zmienić leczenie na terapię genową?
Po ogłoszeniu refundacji nowych leków pojawiły się wątpliwości, dlaczego terapię genową udostępniono tylko dla niemowląt w wieku poniżej 6 miesięcy. Ekspertka krótko omawia aktualny stan wiedzy na temat stosowania terapii genowej w różnych grupach wiekowych.
We wrześniu 2022 rozszerzono program lekowy NFZ, uzupełniając refundowaną w Polsce od 2019 roku terapię nusinersenem (Spinraza) dwiema nowymi opcjami leczenia. Na pytanie o korzyści płynące z tej zmiany odpowiada specjalistka.