Jakie efekty przyniosły badania w kierunku leczenia terapią genową i komórkową choroby Parkinsona?
Specjalistka odpowiada i dzieli się doświadczeniami ze swojego ośrodka.
Specjalista rozwiewa wątpliwości i tłumaczy różnice.
Od czego zależy, jakie choroby w przyszłości będzie można leczyć na poziomie edycji genów?
Czy to jedyny sposób na dostarczenie brakującego genu SMN1? Czy u wszystkich dzieci od razu włącza się leczenie?
Specjalista przybliża historię dziedziny i dokonania polskiego uczonego, prekursora terapii genowej.
Specjalista szczegółowo wyjaśnia mechanizm działania oraz zakres możliwości tej nowoczesnej metody w praktyce klinicznej.
U ilu z przebadanych dzieci rozpoznano rdzeniowy zanik mięśni i rozpoczęto leczenie?
Czy w programie badań przesiewowych rozpoznano noworodki z SMA, które mają cztery lub więcej kopii SMN2? Kiedy rozpoczynać leczenie tych dzieci? Czy kwalifikują się one do terapii genowej?
Jakie objawy należy uznać za niepokojące i wymagające pilnej konsultacji takiego pacjenta w ośrodku referencyjnym?