Jaki jest cel i efekty leczenia hormonem wzrostu dzieci z zespołem Pradera i Willego i kiedy należy rozpocząć tę terapię?

21.03.2024

Odpowiedź

prof. dr hab. n. med. Aneta Gawlik
Katedra i Klinika Pediatrii i Endokrynologii Dziecięcej Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach

lek. Marcin Kusz
Katedra i Klinika Pediatrii i Endokrynologii Dziecięcej Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach
Szkoła Doktorska Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach

Obecnie większość pacjentów z zespołem Pradera i Willego (PWS) przyjmuje rekombinowany ludzki hormon wzrostu (rhGH). Terapia wpływa korzystnie nie tylko na wzrost, ale przede wszystkim na profil lipidowy, skład masy ciała (zwiększenie beztłuszczowej masy ciała, redukcja tkanki tłuszczowej), BMI, siłę mięśniową, tolerancję wysiłku fizycznego, rozwój ruchowy, a potencjalnie również na funkcje poznawcze. Leczenie należy rozpocząć jak najszybciej po rozpoznaniu PWS, jeśli nie ma do tego istotnych przeciwwskazań. Objawy niepożądane związane z leczeniem rhGH najczęściej pojawiają się na samym początku terapii i ustępują stopniowo w ciągu kilku miesięcy. Należą do nich: obrzęki obwodowe, ból stawów, ból głowy, przejściowe problemy z chodem i hiperinsulinizm (może się rozwinąć w trakcie terapii).

Leczenie jest bezpieczne – nie zaobserwowano nowych działań niepożądanych u dzieci z PWS leczonych rhGH, w porównaniu z dziećmi niskorosłymi leczonymi tym lekiem w ramach innych programów Narodowego Funduszu Zdrowia. Chociaż u wielu dzieci z PWS występuje skolioza, nie zanotowano niekorzystnego wpływu leczenia rhGH na przebieg tej wady postawy, w tym zwiększenia śmiertelności.

Piśmiennictwo:

1. Passone C.G.B., Franco R.R., Ito S.S. i wsp.: Growth hormone treatment in Prader-Willi syndrome patients: systematic review and meta-analysis. BMJ Paediatr. Open., 2020; 4 (1): e000630
2. Góralska M., Bednarczuk T., Rosłon M. i wsp.: Management of Prader-Willi Syndrome (PWS) in adults – what an endocrinologist needs to know. Recommendations of the Polish Society of Endocrinology and the Polish Society of Paediatric Endocrinology and Diabetology. Endokrynol. Pol., 2018; 69 (4): 345–355

Wybrane treści dla pacjenta

Odwarstwienie siatkówki u dzieci Odwarstwienie siatkówki to poważna choroba gałki ocznej, która nie leczona prawie zawsze prowadzi do utraty widzenia w zajętym oku. Polega ona na odłączeniu większości jej warstw od leżącego bliżej zewnętrznej ściany gałki ocznej nabłonka barwnikowego siatkówki i naczyniówki.
Zaburzenia depresyjne u dzieci i młodzieży Depresję stwierdza się u 2% dzieci (dotyka ona równie często dziewczynki i chłopców) oraz nawet u 8% nastolatków (częściej chorują dziewczęta). Szacuje się, że szeroko rozumiane zaburzenia depresyjne mogą występować 20% nastolatków, a niektóre źródła podają, że objawy depresyjne stwierdza się u blisko co trzeciego nastolatka.
Zapalenie oskrzelików Najwięcej przypadków zapalenia oskrzelików rozpoznaje się w okresie jesienno-zimowym. Sezon zachorowań rozpoczyna się w listopadzie lub grudniu, osiąga maksymalne natężenie w styczniu lub lutym i kończy się w marcu, a niekiedy w kwietniu. Zakażenie dotyczy małych dzieci, do ukończenia 2. roku życia. Chłopcy chorują nieco częściej niż dziewczynki.
Astma oskrzelowa u dzieci Jeśli u Twojego dziecka, u którego wcześniej nie rozpoznano astmy, występują niektóre lub wszystkie jej objawy i podejrzewasz, że może ono chorować na astmę, udaj się z nim do pediatry lub lekarza rodzinnego. Jeżeli lekarz uzna, że diagnostyka w kierunku astmy jest wskazana, skieruje Twoje dziecko do specjalisty alergologa lub pulmonologa.
Cytomegalia u dzieci Zakażenie jest wywołane przez wirusa swoistego tylko dla człowieka, co oznacza, że zakazić się można tylko od człowieka przez kontakt z niemal wszystkimi płynami ustrojowymi, z którymi wirus jest wydalany przez długi czas po przebyciu zakażenia.
Choroba afektywna dwubiegunowa u dzieci i młodzieży Choroba afektywna dwubiegunowa zwykle rozpoczyna się od jednego lub kilku epizodów depresyjnych i wtedy początkowo rozpoznaje się depresję. Rzadziej pierwszym epizodem jest mania lub hipomania.
Małe dziecko u dentysty Jak oglądać zęby dziecka? Na co rodzic powinien zwrócić uwagę? Kiedy zabrać pierwszy raz dziecko do dentysty? Kiedy pozwolić dziecku samodzielnie myć zęby?
Kłębuszkowe zapalenie nerek u dzieci Kłębuszkowe zapalenie nerek to grupa chorób, u podstawy których leży uszkodzenie błony filtracyjnej kłębuszków nerkowych, która zaczyna przepuszczać do moczu białko i krwinki czerwone.
Atopowe zapalenie skóry (AZS) u dzieci Charakterystyczną cechą atopowego zapalenia skóry u dziecka lub niemowlęcia jest uporczywy i bardzo nasilony świąd skóry, często wywołujący rozdrażnienie i niepokój dziecka.
Celiakia u dzieci Celiakia to choroba o podłożu immunologicznym, spowodowana glutenem, występująca u osób z predyspozycją genetyczną, charakteryzująca się obecnością zależnych od glutenu objawów klinicznych, przeciwciał swoistych dla celiakii, antygenów zgodności tkankowej HLA-DQ2 lub DQ8 oraz zanikiem kosmków błony śluzowej jelita cienkiego.

Jaki jest cel i efekty leczenia hormonem wzrostu dzieci z zespołem Pradera i Willego i kiedy należy rozpocząć tę terapię?

Odpowiedź

Piśmiennictwo:

Napisz do nas

Placówki

Doradca medyczny