Terapia genowa nie tylko w leczeniu SMA
Z oceną skuteczności leków przeznaczonych do terapii genowej innych chorób genetycznych niż SMA mamy pewien problem, ponieważ liczba podań na świecie nie przekracza tysiąca – mówi prof. Marek Sanak.
Z oceną skuteczności leków przeznaczonych do terapii genowej innych chorób genetycznych niż SMA mamy pewien problem, ponieważ liczba podań na świecie nie przekracza tysiąca – mówi prof. Marek Sanak.
Czy po podaniu dożylnym może przedostać się do innych komórek niż alfa-motoneurony rdzenia, wywołując działania niepożądane podczas leczenia SMA?
Specjalistka odpowiada na pytanie o sytuację specyficznej grupy pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni.
W środę lekarze z Zespołu Szpitali Miejskich w Chorzowie podali 5-tygodniowej dziewczynce jeden z najdroższych leków świata, który kosztuje 9 mln złotych.
Nowoczesne leczenie pacjentów z SMA przywróciło im nadzieję na lepsze życie. – Byliśmy nieco zaskoczeni, że przyniosło ono aż tak dobre efekty – mówi dr Anna Łusakowska z Kliniki Neurologii WUM.
Badania wykazały, że u pacjentów leczonych nusinersenem dochodzi nie tylko do stabilizacji choroby, ale w 94 proc. do poprawy stanu funkcjonalnego widocznego w czasie.
Czy sukcesy w leczeniu SMA mogą się przyczynić do opracowania skutecznych metod terapii innych chorób neuronu ruchowego?
Zapoznaj się z odpowiedzią specjalistki na pytanie. Czy pod tym względem wszystkie grupy pacjentów obowiązują jednakowe zalecenia?
Czy opisano przypadki takiego postępowania? Zapoznaj się z odpowiedzią specjalistki.
Jak wygląda kwestia skuteczności poszczególnych preparatów w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni?