medycyna praktyczna dla lekarzy
medycyna praktyczna dla lekarzy
Amerykańska Agencja Żywności i Leków zatwierdziła dwie pierwsze komórkowo-genowe terapie przeciwko anemii sierpowatej – Casgevy i Lyfgenia. W Polsce ta genetyczna choroba jest bardzo rzadka, ale np. w Afryce stanowi poważny problem.
Choroba Alzheimera od pokoleń nęka jedną z dużych kolumbijskich rodzin, dotykając połowę jej członków w kwiecie wieku. Ale jeden z członków tej rodziny uniknął tego, co wydawało się przeznaczeniem: pomimo odziedziczenia wady genetycznej, która spowodowała, że u krewnych w wieku 40 lat rozwinęło się otępienie, pozostał zdrowy poznawczo do 70. roku życia.
Badanie przeprowadzone przez University of Michigan oparte na przeglądzie informacji genetycznych i zdrowotnych od ponad 276 000 osób znalazło silne poparcie dla teorii ewolucji sprzed dziesięcioleci, która starała się wyjaśnić starzenie się i starość.
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) dopuściła w piątek do użytku pierwszą w USA terapię genową, w której stosowane są metody edycji genów CRISPR.
Polsko-Amerykańska Komisja Fulbrighta zakończyła procedurę konkursową dla programu Fulbright STEM Impact Award 2023-24 i zaprezentowała listę laureatów.
Ostanie lata to ogromny postęp w diagnostyce i leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni, sprawne funkcjonowanie programu badań przesiewowych noworodków oraz programu lekowego z refundacją trzech terapii na SMA.
Celem projektu ENDOSCAPE było znalezienie sposobów na umożliwienie wprowadzonym genom ucieczki z endosomów i zapewnienie pacjentom bezpiecznych, ukierunkowanych terapii genowych.
„Badania były możliwie nieinwazyjne. Po pobraniu materiałów szczątki wróciły do tych samych grobów” – powiedziała Ewa Bogula-Gniazdowska z NIFC.
Międzynarodowa grupa badaczy nie tylko wskazała wiodący mechanizm patogenny, za sprawą którego zespół Bartha się rozwija, ale też wytypowała związek chemiczny, jaki może być wprowadzony do testów klinicznych dla pacjentów z tą chorobą.
Po raz pierwszy, naukowcom udało się powołać do życia małpy zbudowane z komórek o różnym genomie, poprzez wszczepienie do jednego embrionu komórek macierzystych uzyskanych z innego.
