medycyna praktyczna dla lekarzy
medycyna praktyczna dla lekarzy
Widzimy stopniowy progres. Są takie momenty, kiedy nie obserwujemy postępu, a później nagle znowu się pojawia. Mamy wrażenie, że gdy pojawia się coś nowego, Martynka po prostu potrzebuje trochę czasu, żeby nabrać pewności – mówi mama Martynki Kowalik, chorej na SMA dziewczynki, która dzięki leczeniu może robić te same rzeczy co zdrowi rówieśnicy.
Od 1 września pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni mają dostęp do wszystkich trzech terapii zarejestrowanych w leczeniu SMA, zgodnie z zapisami zintegrowanego programu lekowego B.102FM.
Pojawiają się nowe terapie, a efekty, jakie uzyskują pacjenci otrzymujący od kilku lat pierwszy refundowany lek, pokazują, że im dłużej trwa terapia, tym jej efekty są lepsze – mówi wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski.
Terapie genowe i komórkowe (CAR-T) już dziś spowodowały przełom w leczeniu niektórych chorób hematologicznych (chłoniaki, białaczki) i neurologicznych (SMA), a w przyszłości mają szansę być wykorzystywane także w szeregu innych schorzeń.
Naukowcy po raz pierwszy zidentyfikowali dużą liczbę genów, które są powiązane z dysleksją – czytamy na łamach „Nature Genetics”.
Choroby rzadkie to nie tylko wyzwanie dla systemów opieki zdrowotnej i olbrzymie trudności dla pacjentów i ich rodzin – i w badaniach klinicznych mają swoją trudną specyfikę.
Refundowana od września przełomowa terapia SMA jest już podawana noworodkom. Rocznie z tą chorobą rodzi się ok. 50 dzieci.
Projekt przewiduje objęcie finansowaniem nowoczesnych terapii, jak również wyrobów medycznych oraz innowacyjnego sprzętu medycznego wraz z oprogramowaniem – mówi w magazynie „Polska Metropolia Warszawska” szefowa Kancelarii Prezydenta RP Grażyna Ignaczak-Bandych.
Pierwszy noworodek w Polsce, u którego w badaniu przesiewowym stwierdzono SMA, otrzymał już terapię genową.
Odpowiedź Ministerstwa Zdrowia dla RPO w sprawie chorób rzadkich i refundacji ich leczenia nie są wystarczające dla wyjaśnienia sygnalizowanych problemów. RPO kieruje kolejne wystąpienie do resortu zdrowia i przypomina podnoszone wcześniej liczne problemy i rekomendacje Komisji Ekspertów ds. Zdrowia działającej przy RPO.
