medycyna praktyczna dla lekarzy
medycyna praktyczna dla lekarzy
Uczestniczymy w czymś, co odmieniło perspektywę myślenia o SMA – wcześniej nieuchronnie śmiertelnej, dzisiaj chorobie przewlekłej – mówi prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak z Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka".
Rzecznik Praw Obywatelskich ma wątpliwości, czy kryterium wieku 6 miesięcy pozostaje w bezpośrednim i koniecznym związku ze skutecznością Zolgensmy i czy nie jest możliwe odwołanie się do parametru wagi dziecka.
Naukowcy Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego szukają nowych terapii w leczeniu powikłań kardiologicznych dystrofii mięśniowej Duchenne'a.
Program leczenia w tej chwili będzie obejmował wszystkich pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni, nikogo nie będzie wykluczał – powiedziała w środę kierowniczka Kliniki Neurologii i Epileptologii prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak.
Badania kliniczne i późniejszych obserwacje pokazały, że dzieci w wieku do 6 miesięcy są grupą, która uzyskuje najwyższą korzyść z tej terapii genowej przy najniższym ryzyku działań niepożądanych – powiedziała w środę w czasie konferencji prasowej prof. Anna Kostera-Pruszczyk kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM.
Podejmując decyzje refundacyjne, zawsze w Ministerstwie Zdrowia opieramy się na badaniach przedstawianych przez producenta – mówił w środę na konferencji prasowej rzecznik Ministerstwa Zdrowia Wojciech Andrusiewicz.
Szacujemy, że ok. 45 proc. pacjentów leczonych obecnie nusinersenem to osoby dorosłe. Mamy już własne dowody na skuteczność tej terapii u dorosłych nawet z zaawansowanymi objawami w momencie rozpoczynania leczenia – powiedziała kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM prof. Anna Kostera-Pruszczyk.
Zasady finansowania od września 2022 r. Zolgensmy w ramach programu lekowego Leczenie Chorych Na Rdzeniowy Zanik Mięśni wyjaśnia zaś podsekretarz stanu w MZ Maciej Miłkowski.
Ministerstwo Zdrowia zaapelowało o odpowiedzialność za słowa przy formułowaniu hipotez na temat leczenia SMA w Polsce, powołując się na stanowisko Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych. Podkreślono w nim, że nie ma podstaw do stwierdzenia, że ktokolwiek pozostawił dzieci bez skutecznego leczenia.
Określając wiek pacjentów, u których można zastosować terapię lekiem Zolgensma, opieraliśmy się wyłącznie na badaniach klinicznych i wskazaniach lekarzy specjalistów oraz ekspertów w zakresie tego typu terapii – podkreślił w piśmie do RPO minister zdrowia Adam Niedzielski.
