„Chorzy nie tylko w krajach starej Unii, ale i w Bułgarii, w Czechach i na Litwie mają refundację leczenia. W Polsce natomiast pacjenci od ponad 16 lat bezskutecznie walczą o dostęp do refundowanej terapii, która spowalnia i łagodzi postęp choroby oraz daje szansę na stosunkowo normalne i aktywne życie” - podkreśla Rafał Zyśk, ekspert ds. polityki lekowej z Health Economics Consulting, współautor raportu.
„Na decyzję w sprawie wdrażania nowych programów lekowych dominujący wpływ ma stosunek kosztów leczenia do jego efektów. W przypadku choroby Fabry’ego wartość tego parametru będzie zawsze niekorzystna dla pacjentów, chyba że zaczniemy w końcu rozpatrywać choroby rzadkie jako osobną kategorię schorzeń i stosować odrębne wagi do oceny terapii przy kwalifikacji wniosków” - dodaje Zyśk.
„Nie bez powodu też takie schorzenia, jak choroba Fabry’ego, nazywa się „sierocymi”. Opracowanie i produkcja leków dla wąskiej grupy pacjentów łączy się z ogromnymi wydatkami, a w Polsce dostęp do leczenia wciąż rozpatrywany jest wyłącznie z punktu widzenia rachunku ekonomicznego” - dodaje Stanisław Nowak, ekspert ds. zarządzania w ochronie zdrowia z PEX PharmaSequence, współautor raportu.
„Na ponad 220 leków stosowanych w chorobach rzadkich i ultrarzadkich, dopuszczonych do obrotu w Unii Europejskiej, refundacją w Polsce objętych jest jedynie 26. Przy całym zrozumieniu dla zasad funkcjonowania systemu opieki zdrowia i wynikających z nich ograniczeń, nie wolno zapomnieć, że za liczbami stoją ludzie i ich podstawowe prawo do ochrony zdrowia i życia” - podsumowuje Nowak.
Zdaniem ekspertów, właściwa diagnostyka to pierwszy krok do zarządzania chorobą. W kolejnym należy redefiniować warunki oceny kwalifikacji wniosków, dotyczących refundacji terapii chorób rzadkich i ograniczyć rolę wskaźnika ekonomicznego jako decydującego o ostatecznej rekomendacji.
Prezentacja wyników raportu „Sytuacja Chorych na chorobę Fabry’ego w Polsce” stała się jednym z powodów do zorganizowania debaty i podjęcia dyskusji eksperckiej na temat problemów osób z chorobą Fabry’ego oraz działań na rzecz zapewnienia polskim pacjentom nowoczesnych standardów leczenia, dostępnych i refundowanych w 27 krajach Unii Europejskiej. Spotkanie zorganizowano 13 czerwca w Centrum Prasowym Polskiej Agencji Prasowej.
Zorganizowana debata wpisuje się w szeroko dyskutowaną, pilną potrzebę wdrożenia „Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich”, który będzie narzędziem, pozwalającym zapewnić trwałą realizację polityki zdrowotnej, ukierunkowanej na potrzeby pacjentów z chorobami rzadkimi, w tym także ureguluje zapewnienie im odpowiedniej farmakoterapii.
Wyniki raportu „Sytuacja chorych na chorobę Fabry’ego w Polsce” posłużyły ponadto jako podstawa do opracowania wystawy poświęconej schorzeniu i prezentującej codzienność oraz doświadczenia osób, zmagających się z chorobą Fabry’ego. W planach Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry’ego jest prezentacja wystawy wśród posłów i senatorów, w gmachu Parlamentu RP.
