Nowa forma leczenia SMA ułatwi życie pacjentom i odciąży system ochrony zdrowia
Pacjenci i środowisko ekspertów czekają na decyzję, która może ułatwić życie z chorobą wielu pacjentom.
21.11.2025
medycyna praktyczna dla lekarzy
medycyna praktyczna dla lekarzy
Pacjenci i środowisko ekspertów czekają na decyzję, która może ułatwić życie z chorobą wielu pacjentom.
Skuteczność leczenia chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) w ramach programu lekowego wynosi niemal 100 proc. U wszystkich udało się zatrzymać postęp choroby, a u 70 proc. uzyskano istotną klinicznie poprawę – oceniają eksperci.
Polska jako jeden z nielicznych krajów oferuje leczenie wszystkim chorym na SMA. Poprawę odczuwają także pacjenci z najcięższą postacią choroby.
Celem badania było m. in. sprawdzenie, czy badanie funkcji oralnych pozwala lepiej zróżnicować funkcje motoryczne niż powszechnie przyjęte skale oceny.
W pierwszym z serii wykładów o SMA ekspertka omawia 4 postaci kliniczne choroby, podzielone ze względu na wiek wystąpienia objawów i osiągnięte kroki milowe.
Włoscy naukowcy dokonali analizy efektywności kosztów farmakoterapii onasemnogenem abeparwowekiem u niemowląt poniżej 6. tż. z rozpoznanym/leczonym SMA przedobjawowo.
Badanie miało na celu scharakteryzowanie potrzeb u osób dorosłych z SMA oraz zbadanie korelacji pomiędzy tymi potrzebami a stanem zdrowia i cechami demograficznymi.
Wyniki analiz długoterminowych danych z prospektywnego, wieloośrodkowego, międzynarodowego rejestru obserwacyjnego RESTORE.
Występujące u osób chorujących na SMA stłuszczenie wątroby ma związek z niedoborem białka SMN w hepatocytach.
Wiceminister Marek Kos zapewnił, że leczenie SMA będzie nadal finansowane, przypominając jednocześnie, że od 1 października jest to w całości zadanie NFZ, bo Fundusz Medyczny zakończył finansowanie terapii genowej.
