Do resortu zdrowia złożono dwa wnioski o refundację w leczeniu choroby Fabryego; są one procedowane i ustalana jest ostateczna treść programu - poinformowało MZ w piśmie przesłanym w środę. Przypomniano, że obecnie stosuje się głównie leczenie objawowe.
Ministerstwo odniosło się w ten sposób do wtorkowej konferencji poświęconej polskim pacjentom z chorobą Fabry’ego, zorganizowanej przez trzy stowarzyszenia pacjentów z chorobami rzadkimi. Na konferencji tej mówiono, że pacjenci z chorobą Fabry’ego - zaliczaną do schorzeń ultrarzadkich - od lat nie mają dostępu do terapii, która pozwala zachować sprawność, zapobiega poważnym powikłaniom i przedłuża życie.
Według informacji Ministerstwa Zdrowia przekazanej w środę, do MZ zostały złożone dwa wnioski o refundację w leczeniu tej choroby; są one procedowane i ustalana jest ostateczna treść programu. Jeden wniosek dotyczy leku Replagal (agalzydaza alfa) w ramach programu lekowego: „Leczenie choroby Fabry’ego”. Obecnie wniosek jest na etapie uzgodnień programu lekowego". Drugi - dotyczy leku Fabrazyme (agalzydaza beta), który znajduje się obecnie w fazie oceny formalno-prawnej. Ministerstwo dodaje, że wnioskodawca zwrócił się z prośbą o wydanie wstępnej opinii nt. projektu programu lekowego "Leczenie choroby Fabry’ego z zastosowaniem agalzydazy beta".
"Uwagi ekspertów klinicznych w zakresie treści przedstawionego ministrowi zdrowia projektu programu lekowego zostały już przekazane wnioskodawcy" - czytamy w informacji MZ.
Resort zdrowia zaznacza, że zgodnie z obowiązującymi przepisami ustawy o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, objęcie leku refundacją wymaga złożenia przez Podmiot Odpowiedzialny (producenta, importera leku), odpowiedniego wniosku. W przypadku nowych substancji lub nowych wskazań lek wymaga też oceny przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Następnie dokumentacja przekazywana jest Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z wnioskodawcą negocjacje dot. ustalenia urzędowej ceny zbytu, poziomu odpłatności oraz wskazania, w którym lek ma być refundowany. "Dopiero, dysponując rekomendacją Prezesa Agencji oraz stanowiskiem Komisji Ekonomicznej oraz uwzględniając kryteria ujęte w art. 12 wyżej wymienionej ustawy, minister zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia refundacją leku we wnioskowanym wskazaniu" - przypomina ministerstwo.
MZ przypomina, że obecnie w chorobie Fabry’ego stosuje się głównie leczenie objawowe. Polega ono na walce z symptomami związanymi z jej przebiegiem. Zajmują się tym specjaliści z różnych dziedzin medycyny i to oni – w oparciu o najlepszą wiedzę medyczną i doświadczenie kliniczne – decydują o postępowaniu w każdym indywidualnym przypadku.
Na wtorkowej konferencji specjalistka chorób wewnętrznych dr Stanisława Bazan-Socha ze Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie podkreśliła, że do leczenia pacjentów z chorobą Fabry’ego zarejestrowane są dwa leki. "Wprowadzono je na rynek ok. 2001 roku. Znamy te terapie i wiemy, że są efektywne u pacjentów. Wszystkie kraje Unii Europejskiej je refundują, w Polsce niestety nie mamy do nich dostępu” – mówiła.
Choroba Fabry’ego należy do schorzeń ultrarzadkich. Występuje u jednego noworodka na 100 tys. żywych urodzeń. Szacuje się, że liczba chorych w Polsce wynosi co najmniej 380 osób, ale schorzenie jest rozpoznane zaledwie u 70.
