Wyniki: Mediana okresu obserwacji wyniosła 60 miesięcy (zakres: 24–120 miesięcy). Po 5 latach stosowania enzymatycznej terapii zastępczej odnotowano:
-
– zwiększenie eGFR z 61,2 do 64,9 ml/min/1,73 m2 u mężczyzn i z 84,4 do 92,1 ml/min/1,73 m2 u kobiet
– zwiększenie wartości ACR z 242 do 540 mg/g u mężczyzn i zmniejszenie wartości ACR z 123 do 86 mg/g u kobiet
– stabilizację IVSd zarówno u mężczyzn (14,4 vs 14,7 mm), jak i u kobiet (14,1 vs 14,1 mm).
Zarówno w podgrupie chorych leczonych agalzydazą alfa, jak i w podgrupie leczonych agalzydazą beta odnotowano stabilizację eGFR w porównaniu z wartościami wyjściowymi (odpowiednio 76 vs 77 ml/min/1,73 m2 i 65 vs 68 ml/min/1,73 m2; różnice nieistotne statystycznie), podczas gdy tylko u chorych leczonych agalzydazą beta obserwowano tendencję w kierunku zmniejszenia wartości ACR (z 242 do 128 mg/g).
W trakcie 5 lat leczenia u chorych wystąpiło łącznie 21 zdarzeń klinicznych, w tym 6 zdarzeń nerkowych (5 przypadków konieczności rozpoczęcia dializoterapii i 1 przeszczepienie nerki), 13 sercowych (4 przypadki NS, 4 przypadki arytmii/migotania przedsionków, 2 wszczepienia kardiowertera-defibrylatora, 3 zawały serca) i 2 neurologiczne (udary mózgu).
Chorzy, u których podczas stosowania enzymatycznej terapii zastępczej wystąpiły oceniane zdarzenia kliniczne w porównaniu z osobami, u których one nie wystąpiły cechowali się znamiennie mniejszą eGFR oraz większą wartością ACR w momencie rozpoczęcia leczenia, a 19 na 21 zdarzeń wystąpiło u osób z klasyczną postacią choroby Fabry’ego. Nie obserwowano różnic między grupami w odniesieniu do płci, wieku w momencie rozpoczęcia leczenia oraz wystąpienia ocenianych zdarzeń klinicznych przed rozpoczęciem leczenia.
Zdarzenia kliniczne występowały znamiennie częściej u chorych z wyjściowym eGFR ≤60 ml/min/1,73 m2.
MAT-PL-2101420-1.0-05/2021
