Opublikowano wyniki badania I/II fazy, przeprowadzonego metodą podwójnie ślepej próby (z zastosowaniem grupy kontrolnej otrzymującej placebo), dotyczącego efektów stosowania albuterolu o przedłużonym działaniu w terapii dodanej do enzymatycznej terapii zastępczej w leczeniu choroby Pompego o późnym początku1.
U pacjentów leczonych albuterolem zaobserwowano poprawę funkcji mięśni wyrażoną:
- zwiększeniem natężonej pojemności życiowej płuc (FVC) w pozycji na plecach (średnio o 10%),
- zwiększeniem natężonej objętości wydechowej pierwszosekundowej FEV1 (średnio o 8%),
- poprawą wyniku w teście sześciominutowego marszu (wydłużenie przebytego dystansu średnio o 25 m)
- oraz lepszymi wynikami w skali oceny czynności mięśni Gross Motor Function Measure (średnio o 8%).
Podobnych efektów nie stwierdzono u chorych otrzymujących placebo. Nie odnotowano ciężkich działań niepożądanych leku.
Piśmiennictwo:
- Koeberl DD, Case LE, Desai A i wsp. Improved muscle function in a phase I/II clinical trial of albuterol in Pompe disease. Mol Genet Metab. 2020;129:67-72.
