medycyna praktyczna dla lekarzy
Niedawno FDA w USA dopuściła warunkowo do stosowania w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a eteplirsen (exondys 51), pierwszy preparat do terapii metodą exon skipping. Wyniki badań klinicznych budzą jednak wiele wątpliwości. Czy nadal możemy wiązać nadzieje z tą metodą?
Prof. dr hab. n. med. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska opowiedziała o pierwszych obserwacjach po zastosowaniu nusinersenu u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni
O Fundacji SMA mówi jej prezes, Kacper Ruciński
W Krakowie w styczniu 2018 roku odbyła się debata podsumowująca trwający przełomu w leczeniu SMA.
Pacjentkę przyjęto na oddział neurologii z powodu napadowych epizodów podwójnego widzenia z towarzyszącym światłowstrętem i uczuciem ciężkich powiek.
Prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk mówi o tym, czy przeszczepianie komórek macierzystych, np. pochodzących z krwi pępowinowej, może być skuteczną alternatywą dla enzymatycznej terapii zastępczej lub celowanych metod terapii genowej
Laurent Servais z Francji omówił najważniejsze wnioski z badań klinicznych dotyczących leczenia rdzeniowego zaniku mięśni
Na pytanie odpowiedziała Prezes Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych, prof. dr hab. n. med. Barbara Steinborn.
Prof. Enrico Bertini z Włoch przedstawił dotychczasowe doświadczenia w stosowaniu nusinersenu we Włoszech
Wiceminister zdrowia Marcin Czech o wprowadzeniu badań w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni do pakietu badań pzresiewowych
Zadaj pytanie ekspertowi, przyślij ciekawy przypadek,
zgłoś absurd, zaproponuj temat dziennikarzom.
Pomóż redagować portal.
Pomóż usprawnić system ochrony zdrowia.
