Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Fabry'ego apeluje o poprawę sytuacji pacjentów. Skierowało w tej sprawie list otwarty do Ministra Zdrowia. Mówiono o tym podczas wczorajszej konferencji prasowej "Choroba Fabry'ego - czy pacjenci otrzymają szansę leczenia?". W Polsce jest około 47 osób, które wymagają leczenia.
- Choroba Fabry'ego to bardzo rzadka, postępująca, wyniszczająca choroba, która nieleczona prowadzi do przewlekłej niewydolności nerek, zawałów serca oraz udarów mózgu - wyjaśniał Roman Michalik, prezes Stowarzyszenia. - Jest jedną z nielicznych chorób rzadkich, która posiada dedykowaną terapię, powstrzymującą rozwój choroby i pozwalającą ograniczyć zagrażające życiu powikłania. Stosowana na całym świecie oraz w 24 krajach Europy ratuje zdrowie osób żyjących z zespołem Fabry'ego i sprawia, że prowadzą one normalne życie rodzinne, zawodowe i społeczne - tłumaczył Michalik.
- Z wielkim niepokojem i rozgoryczeniem przyjęliśmy informację, że w kwietniu 2014 r. Pan Minister Zdrowia podjął negatywną decyzję odnośnie refundacji leczenia choroby Fabry'ego - powiedział Michalik. - W związku z tą sytuacją występujemy publicznie do Rządu RP z prośbą o leczenie, które jest dla nas szansą na zachowanie życia i sprawności.
- Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Fabry’ego od ponad 10 lat apeluje o wprowadzenie leczenia także w Polsce. Pierwszy program lekowy został opracowany w 2005 roku. Dziś jedynie pacjenci w najcięższym stanie oraz zakwalifikowani do badań klinicznych otrzymują leczenie charytatywne. Pozostali chorzy przyjmują jedynie leki łagodzące objawy i silne środki przeciwbólowe - dodał.
- Osób z chorobą Fabry'ego nie słychać, okazuje się, że również nas nie widać. Ministerstwo nas ignoruje. Apelujemy o dołożenie wszelkich starań, aby Polska nie była jedynym krajem EU, w którym nie ma refundacji leczenia choroby Fabry'ego. Prosimy o podjęcie działań i wysiłku, które umożliwią udostępnienie terapii polskim pacjentom - mówił Michalik.
- Wczoraj otrzymałem list o odmowie refundacji. Brak refundacji jest ze względu na niewykazaną skuteczność tego leczenia. Od 12 lat przewodniczę stowarzyszeniu co roku spotykają się pacjenci, którzy są leczeni charytatywnie. Pacjenci mówią: dostałem pracę, skończyłem szkołę, wziąłem ślub – normalnie funkcjonują, żyją, nie mają powikłań. Widzę, ze leczenie jest skuteczne - przekonywał.
- We współpracy ze stowarzyszeniem złożyliśmy wniosek o dopuszczenie do procesu refundacyjnego na prawach strony - poinformował mec. Bartłomiej Kuchta. - Skoro nie ma alternatywnych metod leczenia, to zgodnie z polskim prawem leczenie lekiem, który pomaga, jest niezbędne. Taki lek powinien być w zasięgu każdego pacjenta. Jedynie dopuszczenie do procedury tych, których ona dotyczy, jest jedynym racjonalnym wyjściem z sytuacji - dodał.
- Na ustawie refundacyjnej Państwo polski zaoszczędziło ok. 2 miliardy złotych. To właśnie na choroby rzadkie państwo powinno przeznaczać takie środki. Nie na leczenie chorób, które mają wiele opcji leczenia. Choroby rzadkie powinny być wyłączone z obostrzeń. Miarą cywilizacji państwa polskiego jest pomoc osobom, które są w życiu słabsze i poszkodowane przez los - podkreślił mec. Kuchta.
