Zaznaczył, że pacjenci nie są przedmiotem w jakimkolwiek postepowaniu refundacyjnym, ale podmiotem. Opieka nad osobami, które są słabsze i chore to wizytówka moralności instytucji państwa.
- Zespół Parlamentarny ds. Chorób Rzadkich rekomenduje Ministrowi Zdrowia RP wdrożenie programu leczenia choroby Fabry’ego dla 47 obecnie zdiagnozowanych pacjentów. Zapewni im to zachowanie sprawności pomimo choroby oraz zapobiegnie ciężkim bezpośrednio zagrażającym życiu powikłaniom - powiedziała poseł Barbara Czaplicka.
- Problem choroby Fabry'ego jest sztandarowym przykładem braku leczenia i systemu opieki nad chorobami rzadkimi - uznał Mirosław Zieliński, prezes Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich. - Brak refundacji to bezpośredni skutek braku Planu Narodowego. Problem osób z chorobą Fabry’ego odpowiada na pytanie, czy leczy się w Polsce choroby rzadkie - stwierdził.
- Zapomina się o tym, że terapia enzymatyczna zatrzymuje chorobę. Pacjenci będą chorzy do końca życia. Zatrzymanie następstw choroby – udarów, zawałów - to sukces, którego się nie zauważa. Nigdzie nie stosuje się już wskaźnika kosztu uzyskania kolejnego roku życia w korelacji do jego jakości. Moment zagrożenia życia w chorobie Fabry'ego nie jest widoczny. Nikt tezżnie policzył kosztów zaniechania – przeszczepy, operacje. Nie wspominając o kosztach społecznych, które są nie do zmierzenia - mówił Zieliński.
- Polska ustawa refundacyjna pomija choroby rzadkie. Niestety, zaledwie 1% chorób rzadkich ma ofertę lekową. Istnieje jedynie 90 leków, które dedykowane są zaledwie 60 rodzajom chorób rzadkich. W Polsce refundowane są zaledwie 14. Czy osoby z chorobami rzadkimi w Europie mają inne DNA niż polscy pacjenci? - pytał.
- Nie znam rodziny, która mogłaby pozwolić sobie finansowanie leczenia. To koszt rzędu 700 tys. do miliona złotych. W prawie istnieją jednak okoliczności, które pozwalają na zmniejszenie tych kosztów. Leki sieroce są przeznaczone dla bardzo malej populacji - zastrzegł.
- Regularnie spotykam się z osobami chorymi żyjącymi z chorobą Fabry’ego w Europie. Tam nikt nie kwestionuje zasadności leczenia. Podstawowym pytaniem jest, kiedy leczyć. Odpowiedź jest także zgodna: jak najwcześniej - powiedział Łukasz Piętka, pacjent z chorobą Fabry'ego.
- Sam mogę powiedzieć, że terapia pomaga. Jako młody człowiek bardzo cierpiałem. Problemy gastrologiczne zniknęły. Ból u mojego brata złagodniał. Wcześniej przyjeżdżał do szpitala i nic nie mogło złagodzić bólu – podawano mu narkozę. Nie wyobrażam sobie bycia na miejscu rodziców, którzy będą musieli powiedzieć swoim dzieciom, że nie mają one szansy na leczenie. Ja jestem leczony od 10 lat. Jako nastolatek zostałem zakwalifikowany do badań klinicznych. Choć proces badań się przedłużał, to wiedziałem, że otrzymam leczenia. Za rok, dwa czy pięć, ale mam na nie szansę. Dziś młodzi ludzie żyjący w Polsce mogą przeczytać w Internecie, że szansy na to leczenie mogą nie mieć. Że ich rówieśnicy na całym świecie będą mogli prowadzić normalne życie, ale nie oni - odał Piętka.
