Do analizy włączono 53 chorych (wiek śr. 47 lat, mężczyźni 53%), którzy w okresie obserwacji ukończyli podawanie leku zgodnie z założonym protokołem, w tym 11 chorych stosujących enzymatyczną terapię zastępczą jeszcze przed włączeniem do badania i wdrożeniem protokołu dostosowywania dawki (przez śr. 41 miesięcy) oraz 42 chorych wcześniej nieleczonych.
W opisywanej populacji średni czas trwania wlewu wyniósł 125 minut, ze znamienną statystycznie różnicą między grupą wcześniej leczonych i nieleczonych chorych (101 vs 131 min). Wszyscy chorzy za wyjątkiem 1 pacjenta w efekcie zastosowania opisanego protokołu uzyskali czas trwania wlewu agalzydazy beta ≤3 h, z czego u 72% uczestników uzyskano czas ≤2 h. Docelowy minimalny czas trwania wlewu osiągnięto u 23 chorych, w tym u 20 był to czas ≤90 min (16 chorych otrzymujących lek w dawce 50–80 mg i 3 chorych otrzymujących lek w dawce 80–105 mg), a u 3 chorych ≤120 min (wszyscy stosowali agalzydazę beta w dawce 80–105 mg). Czas wlewu był także znamiennie dłuższy u mężczyzn oraz chorych, u których stwierdzono obecność przeciwciał przeciwko agalzydazie. U osób wcześniej nieleczonych odnotowano negatywną między czasem trwania wlewu i aktywnością alfa galaktozydazy A.
U 56,6% badanych podczas wlewów trwających 90 min odnotowano wystąpienie reakcji związanej z wlewem (wszystkie w stopniu łagodnym do umiarkowanego). Wszyscy chorzy kontynuowali leczenie agalzydazą beta po zmniejszeniu szybkości wlewu do maksymalnej akceptowalnej. Obserwowane reakcje związane z wlewem to: zawroty głowy (u 33% spośród 53 chorych), objawy ze strony przewodu pokarmowego (ból brzucha, nudności i/lub wymioty, biegunka u 22,6%), ból głowy (u 18,8%), ból kończyn (u 11,4%), duszność (u 9,4%), kaszel (u 7,6%), zapalenie nosogardła (u 5,7%) i suchość w ustach (u 1,9%). U 14 chorych reakcja związana z wlewem wystąpiła po śr. 75 mies. od uzyskania maksymalnej akceptowalnej szybkości wlewu, w tym u 3 chorych otrzymujących wlewy 90-minutowe, 4 otrzymujących wlewy 120-minutowe, 1 otrzymującej wlew 150-minutowy i u 5 otrzymujących wlewy 180-minutowe. Wszystkie reakcje były przemijające i w stopniu łagodnym. Stwierdzono, że reakcje związane z wlewem występowały znamiennie częściej u mężczyzn, u chorych z małą aktywnością alfa-galaktozydazy A oraz u osób z obecnością przeciwciał przeciwko agalzydazie.
Po śr. 3,9 roku stosowania agalzydazy beta z maksymalną tolerowaną szybkością wlewu, 12 chorych zaprzestało jej przyjmowania i rozpoczęło leczenie innym lekiem, jako powody podając: chęć udziału w badaniu klinicznym nad innym lekiem, ograniczoną dostępność leku, występowanie reakcji związanych z wlewem (4 chorych) lub na żądanie, rozpoczynając leczenie innym lekiem.
Podsumowując przedstawione doświadczenia autorzy wskazali, że podawanie agalzydazy beta z maksymalną akceptowaną przez chorego szybkością wlewu osiąganą dzięki opracowanemu przez nich protokołowi stopniowego dostosowywania szybkości infuzji było bezpieczne i dobrze tolerowane przez chorych. Nadmienili również, że istotne zmniejszenie czasu trwania wlewu może przyczynić się do poprawy przestrzegania zaleceń lekarskich, a także do znacznej poprawy jakości życia chorych na chorobę Fabry’ego. Poczynione obserwacje były w zgodzie z wcześniejszymi badaniami dotyczącymi podawania agalzydazy beta zarówno w odniesieniu do częstości występowania reakcji związanych z wlewem, jak i czynników wpływających na ryzyko ich wystąpienia.
