Nowe składniki terapii genowej w leczeniu SMA?
Naukowcy ze Skolkovo Institute of Science and Technology (Skoltech) i ich koledzy z Rosji i Wielkiej Brytanii zbadali bezpieczeństwo i skuteczność nowej chemicznej modyfikacji w antysensownych oligonukleotydach stosowanych w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA).