Autorzy przedstawili najważniejsze nowości dotyczące m.in.: leczenia niedokrwistości Blackfana i Diamonda; rozpoznawania wrodzonej niedokrwistości aplastycznej; aplazji czerwonokrwinkowej u chorych leczonych erytropoetyną; przeciwciał hamujących aktywność czynnika VIII; przeszczepiania komórek macierzystych krwi pępowinowej; terapii genowej ciężkiego złożonego niedoboru odporności i powikłań związanych z tą metodą leczenia.